幾年前，一篇《我在美國(guó)治肺癌》的文章火遍了癌癥圈。故事的主人公70歲的老人樓欽元被確診為RET變異非小細(xì)胞肺癌，他艱難曲折卻樂觀堅(jiān)強(qiáng)的抗癌之路牽動(dòng)了無數(shù)病友和醫(yī)務(wù)工作者的心。在嘗試了各種治療方案后，樓老先生終于通過在美國(guó)開展的一項(xiàng)專門針對(duì)RET基因變異腫瘤的新型靶向藥BLU-667（普拉替尼）的臨床試驗(yàn)治療，令病情在當(dāng)時(shí)得到了很好的控制。
然而，還有更多的中國(guó)患者仍在苦尋這款急需救命藥物卻無法獲得。幸運(yùn)的是，就在普拉替尼在美國(guó)獲批上市的當(dāng)月，這一曾為樓老先生的病情帶來轉(zhuǎn)機(jī)的精準(zhǔn)治療藥物就被基石藥業(yè)引進(jìn)，通過先行先試成為博鰲樂城首個(gè)當(dāng)月同步落地的全球新藥，為中國(guó)患者帶來治療希望。但，基石藥業(yè)將此款全球創(chuàng)新好藥引入中國(guó)的腳步不止于此。在短短半年內(nèi)，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評(píng)審批附條件批準(zhǔn)普吉華?（普拉替尼膠囊）作為國(guó)家一類新藥的上市申請(qǐng)，這也是中國(guó)第一個(gè)獲批上市的選擇性RET抑制劑。 6月21日，普吉華?上市第一天在廣東省人民醫(yī)院等百家醫(yī)院開出200多張首批處方單，意味著超過200名肺癌患者將通過新的治療選擇延長(zhǎng)生命。目前，普吉華已覆蓋全國(guó)近70個(gè)城市的近80家藥房。 【普吉華?面向全國(guó)近70個(gè)城市80家藥房供藥】 「 我國(guó)首個(gè)獲批的高選擇性RET抑制劑惠及中國(guó)患者 」 基石藥業(yè)的精準(zhǔn)治療藥物普吉華?是一種口服、每日一次、強(qiáng)效高選擇性RET抑制劑，具有較強(qiáng)的抗腫瘤活性，也是我國(guó)首個(gè)獲批的選擇性RET抑制劑。根據(jù)在2021美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)披露的最新臨床研究數(shù)據(jù)顯示，普吉華?針對(duì)RET融合陽性的NSCLC患者展現(xiàn)了較強(qiáng)的抗腫瘤活性并具有良好的安全性和耐受性，其中，總體有效率達(dá)到62%，中位無進(jìn)展生存期為17.1個(gè)月。 “在普吉華?獲批上市之前，RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌患者的現(xiàn)有治療方案效果均不理想。普吉華?療效與安全性并重，為患者帶來了明顯的生存獲益，并有望成為國(guó)內(nèi)RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌患者的標(biāo)準(zhǔn)治療?！弊鳛?span style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; font-family: 微軟雅黑; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;">普吉華?全球臨床試驗(yàn)在中國(guó)的主要研究者，中國(guó)肺癌領(lǐng)域的專家廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授對(duì)普吉華?首張?zhí)幏降拈_出興奮不已，“普吉華?口服便利，每日一次，大大提高了患者的依從性。我很高興這款藥物開始惠及患者，期待更多患者從中獲益。” 目前，包括《中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)非小細(xì)胞診療指南2020》，《2021非小細(xì)胞肺癌分子病理檢測(cè)臨床實(shí)踐指南》和《中國(guó)非小細(xì)胞肺癌RET基因融合臨床檢測(cè)專家共識(shí)》在內(nèi)的權(quán)威臨床診療指南均對(duì)RET基因融合檢測(cè)做出了推薦。隨著RET抑制劑靶向藥物的獲批和檢測(cè)技術(shù)的進(jìn)步，規(guī)范地檢測(cè)出攜帶RET基因融合的非小細(xì)胞肺癌患者，對(duì)幫助患者盡早得到診斷及治療，具有重要的意義。 為了使普吉華?能惠及更多患者，基石藥業(yè)還在拓展普吉華?的“廣度”，積極探索該產(chǎn)品針對(duì)更多適應(yīng)癥的應(yīng)用。目前，普吉華?針對(duì)晚期或轉(zhuǎn)移性RET基因突變甲狀腺癌的擴(kuò)展適應(yīng)癥申請(qǐng)已經(jīng)被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理并納入優(yōu)先審評(píng)，預(yù)計(jì)未來普吉華?將展現(xiàn)出更多的治療潛力，更多的患者將從中受益。 「 RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌治療方案“撥開烏云見月明” 」 肺癌是當(dāng)前中國(guó)癌癥發(fā)病率和死亡率均位居第一的“頭號(hào)殺手”。非小細(xì)胞肺癌占所有肺癌分型的80%-85%，其中，約1%-2%非小細(xì)胞肺癌患者攜帶RET融合。資料顯示，RET基因是一個(gè)與細(xì)胞生長(zhǎng)密切相關(guān)的基因，與多種腫瘤的發(fā)生密切相關(guān)，是一種重要的癌基因。RET基因突變（RET基因自身發(fā)生變化）和RET基因融合（RET基因與其他基因融合）都會(huì)導(dǎo)致激活的RET蛋白通過多種信號(hào)通路參與不同腫瘤細(xì)胞的增殖、凋亡、侵襲，影響腫瘤發(fā)生發(fā)展 1。在當(dāng)時(shí)，雖然RET基因和腫瘤之間的關(guān)系已經(jīng)比較明確，卻還沒有針對(duì)RET靶點(diǎn)的藥物獲批。 在確診后，樓老先生做了大量的研究并積極嘗試各種治療方案。當(dāng)?shù)弥薆LU-667（普拉替尼）臨床試驗(yàn)是專門針患有RET變異的腫瘤患者時(shí)，他立刻遞交申請(qǐng)并成功入組臨床試驗(yàn)。半年后，樓老先生的腫瘤明顯縮小，咳嗽等癥狀消失，心肺功能基本恢復(fù)，治療終于取得了階段性勝利。 樓老先生的治療歷程也反應(yīng)了RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌的診療現(xiàn)狀。盡管從數(shù)據(jù)上看，RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌患者在整體癌癥患者中占比不算高，但這類患者在被確診時(shí)大多已處于晚期，且病程進(jìn)展迅速，治療難度大。而此前針對(duì)RET融合陽性非小細(xì)胞患者的治療方案也非常有限且療效均不理想。因此，患者對(duì)更高效、精準(zhǔn)新藥的需求非常迫切。當(dāng)樓老先生透露通過BLU-667（普拉替尼）的臨床試驗(yàn)，病情得到了很好地控制后，國(guó)內(nèi)外的患者、醫(yī)生都非常激動(dòng)和關(guān)注。更令人激動(dòng)的是，這款全球領(lǐng)先的精準(zhǔn)治療藥物由基石藥業(yè)引進(jìn)開發(fā)給中國(guó)RET融合陽性非小細(xì)胞癌患者的治療帶來了新選擇，未來，基石藥業(yè)將用基石模式為中國(guó)患者帶來更多全球首創(chuàng)的腫瘤治療藥物。 「 全面提高產(chǎn)品可及，讓普吉華?離患者更近 」 藥物的研發(fā)突破、上市獲批無疑為患者帶來了希望，推動(dòng)藥物可及性則是創(chuàng)新藥惠及患者的關(guān)鍵。為了讓患者盡快地用上這款全球領(lǐng)先的好藥，基石藥業(yè)加快步伐，從供應(yīng)鏈服務(wù)、藥物可及性、支付可及性、服務(wù)可及性、用藥依從性等各個(gè)方面入手，與多位業(yè)內(nèi)領(lǐng)先的合作伙伴建立戰(zhàn)略合作關(guān)系，致力于讓產(chǎn)品離患者更近。 目前，普吉華?已被成功納入2021成都《惠蓉保特定高額藥品目錄》、微醫(yī)保百萬醫(yī)療險(xiǎn)2021升級(jí)版特藥目錄和水滴百萬醫(yī)療2021年版特藥目錄?；帢I(yè)還在水滴籌平臺(tái)建立綠色籌款通道(籌款熱線：400-686-1179)，幫助特困患者加速籌款進(jìn)程。相信這些商業(yè)保險(xiǎn)，惠民保等創(chuàng)新支付方式，可以幫助患者在一定程度上環(huán)節(jié)支付壓力。 另外，覆蓋低收入及病前低保患者的“醫(yī)藥籌“患者援助項(xiàng)目，也將于7月上線。由北京生命綠洲服務(wù)中心發(fā)起的患者關(guān)愛平臺(tái)生命守望，也定期為患者提供公益患教活動(dòng)和最新的藥物可及等信息，可通過關(guān)注公眾號(hào)了解更多。 在醫(yī)療服務(wù)方面，基石藥業(yè)也積極拓展全國(guó)院邊藥店及DTP (Direct to Patient) 自營(yíng)藥房布局，并與互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院等合作聯(lián)動(dòng)線上醫(yī)生資源，令患者獲得便捷的在線就醫(yī)服務(wù)、豐富的疾病知識(shí)和優(yōu)質(zhì)的病程管理的全流程服務(wù)，從而幫助患者提升生活質(zhì)量。 參考資料： 1 《中國(guó)非小細(xì)胞肺癌RET基因融合臨床檢測(cè)專家共識(shí)》，中華病理學(xué)雜志 2021 年6 月第 50 卷第 6 期 
