6月28日，諾誠健華宣布，美國FDA授予其布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼突破性療法認定，用于治療復(fù)發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤（R/R MCL）。2020年年底，奧布替尼治療套細胞淋巴瘤已獲得FDA孤兒藥資格。BTK是一種非受體酪氨酸激酶，在B細胞抗原受體（BCR）的信號傳遞中起著關(guān)鍵作用。BCR信號通路對淋巴瘤中白血病細胞的增殖和存活至關(guān)重要。BTK抑制劑選擇性地阻斷BTK激酶活性、通過調(diào)節(jié)信號通路干預(yù)B細胞發(fā)育，從而控制各種B細胞惡性腫瘤的致癌進展。此外，BTK也在巨噬細胞Fc受體信號通路中發(fā)揮作用，而B細胞和巨噬細胞是導(dǎo)致自身免疫疾病發(fā)病機制的兩個主要細胞類型，因此BTK抑制劑也有望被開發(fā)成治療自身免疫性疾病的新藥。奧布替尼是諾誠健華自主研發(fā)的一種具有高度靶點選擇性的新型口服BTK抑制劑，可與BTK不可逆結(jié)合，誘導(dǎo)下游激酶失活和細胞死亡，擬開發(fā)用于治療淋巴瘤及自身免疫性疾病。2020年12月25日，奧布替尼獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，用于治療復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）、以及復(fù)發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤兩項適應(yīng)癥。2020年12月，F(xiàn)DA已授予奧布替尼孤兒藥資格，用于治療套細胞淋巴瘤。本次獲得FDA的突破性療法認定是奧布替尼的又一重要進展。據(jù)介紹，突破性療法認定是美國FDA加速藥品研發(fā)和審評的重要審評程序，主要適用于治療嚴重或危及生命的疾病的創(chuàng)新藥物。獲得這些資格不僅意味著FDA對這些創(chuàng)新藥治療潛力的認可，也意味著醫(yī)藥公司可以和FDA有更多的溝通交流機會，加快整個進程。諾誠健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官崔霽松博士說：“非常自豪，奧布替尼在獲得孤兒藥資格認定后，再獲突破性療法認定。秉承‘科學(xué)驅(qū)動創(chuàng)新患者所需為本’的理念，我們正在加速推進奧布替尼在中國，美國及全球多中心、多適應(yīng)癥的臨床試驗，以早日造福全球患者?！?/span>
