6月28日，基石藥業(yè)公布了RET抑制劑普吉華（普拉替尼）在全球1/2期ARROW關(guān)鍵性試驗(yàn)的中國患者注冊研究結(jié)果。研究數(shù)據(jù)顯示，普拉替尼膠囊在需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性轉(zhuǎn)染重排（RET）突變甲狀腺髓樣癌（MTC）中國患者中，顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，與以往報(bào)道的ARROW全球人群中一致，整體安全性與全球人群相似。普拉替尼是一種強(qiáng)效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)，基石藥業(yè)獲得它在大中華地區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)）的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。2021年3月，普拉替尼獲中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者，由此成為了首個(gè)在中國獲批的RET抑制劑。ARROW研究是一項(xiàng)全球臨床研究，旨在評估普拉替尼在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。2020年9月，歐洲醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)會（ESMO）虛擬大會上公布了ARROW研究RET突變MTC全球患者的數(shù)據(jù)。在接受400mg每日一次的起始劑量的療效可評估的患者中，普拉替尼具有強(qiáng)效而持久的抗腫瘤活性。具體的，在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治療的患者中，客觀緩解率（ORR）為60%，一例緩解待確認(rèn)，中位持續(xù)緩解時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到。在19名未經(jīng)系統(tǒng)性治療的患者中，確認(rèn)的ORR為74%，中位DOR尚未達(dá)到。在ARROW研究包括RET變異的438名腫瘤患者中，研究者報(bào)告的最常見的治療相關(guān)不良事件（≥15%）是天門冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高、貧血、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高、高血壓、便秘、白細(xì)胞計(jì)數(shù)降低、中性粒細(xì)胞減少癥、中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)降低和高磷血癥。ARROW研究主要研究者、天津市人民醫(yī)院院長高明教授表示：“近年來，甲狀腺癌發(fā)病率持續(xù)上升，但臨床上用于RET突變MTC的治療方案極為有限。針對RET變異的精準(zhǔn)靶向藥物在甲狀腺癌適應(yīng)證還均未在國內(nèi)獲批。我們很高興看到普吉華在RET突變MTC中國患者的關(guān)鍵性臨床研究達(dá)到預(yù)期的結(jié)果，期待普吉華能夠滿足更多甲狀腺癌患者亟待解決的臨床需求?！?/span>基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們很高興看到普吉華針對RET突變的中國甲狀腺癌患者取得了優(yōu)異的療效，并且安全性良好。基石藥業(yè)已于今年4月向NMPA滾動遞交了普吉華用于RET突變MTC和RET融合陽性甲狀腺癌（TC）的適應(yīng)證，并被NMPA納入優(yōu)先審評。我們期待普吉華用于甲狀腺癌的適應(yīng)證早日獲批，惠及中國甲狀腺癌患者?！?/span>基石藥業(yè)計(jì)劃在近期召開的國際學(xué)術(shù)會議上公布該注冊研究的具體數(shù)據(jù)。此前，普拉替尼針對晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC的擬定適應(yīng)證已被中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療品種。今年4月，普拉替尼擴(kuò)展適應(yīng)證獲NMPA受理并被納入優(yōu)先審評，該擴(kuò)展適應(yīng)證包括需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性TC。甲狀腺癌是最常見的內(nèi)分泌惡性腫瘤，臨床上分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等多個(gè)亞型，不同類型的甲狀腺癌根據(jù)其腫瘤特點(diǎn)，治療手段及預(yù)后均不相同。RET融合和激活突變是許多癌癥類型中的關(guān)鍵疾病驅(qū)動因素。大約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌（最常見的甲狀腺癌）患者攜帶RET融合，大約90%的晚期甲狀腺髓樣癌（約占甲狀腺癌的2-5%）患者攜帶RET突變。目前，中國RET突變型甲狀腺髓樣癌患者，尚無有效的獲批標(biāo)準(zhǔn)治療方案。
祝賀基石藥業(yè)普拉替尼在RET突變甲狀腺髓樣癌中國患者的注冊研究中達(dá)預(yù)期，希望該產(chǎn)品早日獲批新適應(yīng)癥，為甲狀腺癌患者帶來新的治療選擇。
