近日，蘇州新芽基因生物技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“新芽基因”）宣布已完成數(shù)千萬人民幣Pre-A輪融資。本輪融資由紅杉資本中國(guó)基金領(lǐng)投，西湖大學(xué)產(chǎn)業(yè)投資、中新蘇州工業(yè)園區(qū)產(chǎn)投、王加權(quán)家族基金跟投，老股東丹麓資本持續(xù)追加投資。截至目前，新芽基因已完成近億元的融資。公開資料顯示，新芽基因成立于2020年7月，由何春艷博士和常興博士聯(lián)合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產(chǎn)品研制開發(fā)、商務(wù)拓展、投資孵化經(jīng)驗(yàn)。常興博士任職于西湖大學(xué)，是中國(guó)最早進(jìn)行堿基編輯技術(shù)開發(fā)及應(yīng)用研究的學(xué)者之一，特別是在利用堿基編輯技術(shù)治療肌肉相關(guān)疾病領(lǐng)域。
根據(jù)新聞稿，新芽基因是一家利用堿基編輯技術(shù)進(jìn)行基因治療藥物研發(fā)的公司，主要基于專利TAM堿基編輯技術(shù)平臺(tái)，開發(fā)具有重大未滿足臨床需求的基因治療藥物。該公司首個(gè)產(chǎn)品的適應(yīng)癥為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）系列基因突變疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱為特征的神經(jīng)肌肉進(jìn)行性疾病，它的發(fā)病原因是抗肌萎縮蛋白基因突變引起的，目前尚缺乏有效的治療方式。據(jù)介紹，新芽基因的TAM技術(shù)在患者的iPSC細(xì)胞中高效恢復(fù)了抗肌萎縮蛋白的表達(dá)，并在DMD小鼠上表現(xiàn)出了令人欣喜的療效。接受TAM藥物治療后，DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了顯著改善，壽命也顯著延長(zhǎng)。目前，該公司第一款DMD產(chǎn)品正在進(jìn)行工藝開發(fā)。對(duì)于本輪融資，何春艷博士表示，非常感謝本輪投資人對(duì)新芽基因的認(rèn)可和支持。公司將持續(xù)完善基于TAM堿基編輯平臺(tái)的產(chǎn)品開發(fā)工作，快速推進(jìn)DMD系列基因治療產(chǎn)品的臨床前研究和IND申報(bào)。此外，新芽基因還將不斷豐富產(chǎn)品管線，使TAM平臺(tái)可以應(yīng)用到更多的疾病領(lǐng)域。
