2021年7月28日，Ring Therapeutics公司宣布完成1.17億美元的B輪融資。Ring由著名生物醫(yī)療風(fēng)投機(jī)構(gòu)Flagship Pioneering在2017年創(chuàng)立。本輪融資獲得資金將用于支持其新型Anellogy病毒載體技術(shù)平臺的持續(xù)開發(fā)和拓展。Anellogy平臺利用指環(huán)病毒（anellovirus）的獨(dú)特特性，創(chuàng)建了一條可重復(fù)給藥的病毒載體管線，這些載體能靶向特定組織，并與人體免疫系統(tǒng)相容。
新聞稿指出，這項(xiàng)技術(shù)是腺相關(guān)病毒（AAV）發(fā)現(xiàn)以來，基因療法領(lǐng)域50多年里的首次顛覆性突破?；谠撈脚_開發(fā)的基因療法可能適用多種疾病，并有望對人類健康產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響，涵蓋領(lǐng)域包括腫瘤學(xué)、心臟病學(xué)、眼科學(xué)、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病、罕見疾病和肺病等。目前，很多醫(yī)藥公司致力于開發(fā)基于AAV載體的基因療法。這種病毒通常不會引起其它疾病，安全性較好，但它也同樣有很多的局限性。例如在某些患者中，這類病毒會引起免疫反應(yīng)，限制基因療法的效果。其次，由于免疫系統(tǒng)已經(jīng)記住了這些病毒的樣子，會對再次進(jìn)入人體的病毒進(jìn)行清除。因此，倘若使用基因療法的患者沒有達(dá)到治療效果，也不能再次接受治療。第三，這種病毒只能靶向有限的細(xì)胞類型，從而限制了可治療疾病的種類。
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而Ring公司的研究人員發(fā)現(xiàn)了一類名叫指環(huán)病毒的神秘病毒。數(shù)千年來，這種對人體無害的多樣化共生病毒一直在人體內(nèi)廣泛存在。通過對1000多種此類病毒生物學(xué)特性的研究，他們驚喜地發(fā)現(xiàn)這類病毒不但對人體無害，還可以在細(xì)胞內(nèi)停留較長的時(shí)間，且不會激發(fā)免疫反應(yīng)，這使其成為可多次提供治療的潛在給藥系統(tǒng)，并可以作為AAV載體的替代品。利用這種病毒，他們開發(fā)了一類攜帶單鏈DNA環(huán)的工程化載體。在進(jìn)入細(xì)胞之后，指環(huán)病毒攜帶的環(huán)狀單鏈DNA分子不與細(xì)胞核中的DNA整合，從而降低了引發(fā)基因組變異的風(fēng)險(xiǎn)。新聞稿指出，創(chuàng)建以來，Ring公司目前已開發(fā)出全球首個(gè)擁有數(shù)千個(gè)基于指環(huán)病毒設(shè)計(jì)的病毒載體的數(shù)據(jù)庫。“Ring已經(jīng)成功地建立了一個(gè)基于共生病毒學(xué)的新型平臺，創(chuàng)建了一類全新的病毒載體，給我們帶來了徹底改變基因治療的潛力，這一領(lǐng)域在歷史上一直受到廣度有限、無法重新給藥和耐受性差的阻礙，”Ring Therapeutics的首席執(zhí)行官Tuyen Ong博士表示，“我們將利用這筆資金解鎖基因治療的全部潛力，開發(fā)精準(zhǔn)藥物。我們正在擴(kuò)大常規(guī)基因治療的覆蓋范圍，為更多的患者提供潛在治療方案?！?/span>
參考資料：
[1] Ring Therapeutics Raises $117 Million in Series B Funding to Expand Novel Vector Platform to Unlock the Full Potential of Gene Therapy. Retrieved July 28, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ring-therapeutics-raises-117-million-in-series-b-funding-to-expand-novel-vector-platform-to-unlock-the-full-potential-of-gene-therapy-301342708.html
