目前，基因療法已經(jīng)有超過(guò)200個(gè)Ⅱ期和Ⅲ期臨床研究正在進(jìn)行，這些試驗(yàn)在未來(lái)十年能轉(zhuǎn)化成高達(dá)40種上市的新產(chǎn)品，并且在未來(lái)15年，有109萬(wàn)符合治療要求的潛在患者使用這種治療方法。更多的基因產(chǎn)品將對(duì)許多罕見(jiàn)的基因疾病的治療前景帶來(lái)深遠(yuǎn)的變化，為患者提供潛在的治療選擇。
近日，《自然-醫(yī)學(xué)》雜志發(fā)表評(píng)論文章指出全球的醫(yī)療保健體系必須現(xiàn)在開(kāi)始準(zhǔn)備，確保所有患者能獲得基因療法帶來(lái)的益處，而不僅僅是少數(shù)有經(jīng)濟(jì)能力和特殊渠道的人。
基因治療的可及性關(guān)鍵在于費(fèi)用。在許多國(guó)家，藥物價(jià)格被監(jiān)管并且受到現(xiàn)存法律的制約；然而，對(duì)于基因治療而言，價(jià)格目前并沒(méi)有受到管控并且通常一事一議。當(dāng)決定價(jià)格時(shí)，制藥公司通常會(huì)考慮開(kāi)發(fā)成本，疾病特殊性和疾病相關(guān)開(kāi)支，包括住院費(fèi)用和工作能力損失導(dǎo)致的收入下降。此外，基因治療價(jià)格也受缺乏競(jìng)爭(zhēng)的影響，開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)疾病的基因治療的醫(yī)藥公司數(shù)量有限，并且實(shí)際上只有少數(shù)患者能從基因治療中獲益，這種情況下來(lái)自少數(shù)藥物的利潤(rùn)需要支撐所有藥物開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)成本。以上的因素都導(dǎo)致了基因治療天價(jià)費(fèi)用。
第一個(gè)在美國(guó)獲批用于先天性疾病治療的基因治療產(chǎn)品是voretigene neparvovec，用于治療遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良導(dǎo)致的視力喪失；于2017年以每劑42.5萬(wàn)美元的價(jià)格上市，而且一劑只夠治療一只眼睛。最近，onasemnogene abeparvovec（用于治療脊髓性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的兒科患者）在市場(chǎng)上成為最貴的藥物，價(jià)格為每劑210萬(wàn)美元。
人們擔(dān)憂基因治療的商業(yè)化可能加劇低收入和不易獲取治療機(jī)會(huì)的貧困人群和族裔群體的療法可及性問(wèn)題。今年，美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)將公平競(jìng)爭(zhēng)和改善全球基因治療的公平獲取作為重中之重。世界衛(wèi)生組織也呼吁為人類基因組編輯開(kāi)發(fā)全球標(biāo)準(zhǔn)，強(qiáng)調(diào)公平的重要性，以確保每個(gè)人能從這個(gè)技術(shù)獲益。
鐮狀細(xì)胞型貧血是個(gè)很好的研究案例。該病是一種主要影響非洲人群的遺傳性血液病。由于治療選擇有限，并且被證明是由于單基因突變?cè)斐傻模?span style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;">鐮狀細(xì)胞型貧血被認(rèn)為是基因治療的理想候選疾病，九個(gè)臨床試驗(yàn)?zāi)壳罢谶M(jìn)行。專家相該類基因治療產(chǎn)品一次治療可能花費(fèi)100萬(wàn)美元。因此，急需創(chuàng)新的支付模式確?；蛑委煿将@取。
提議的替代方案包括以療效為基礎(chǔ)制定價(jià)格，即價(jià)格與個(gè)體患者從治療中獲得的收益成正比。通過(guò)交錯(cuò)支付以減輕前期高昂的費(fèi)用，甚至可以采用“健康幣”的形式，一種代表療效的貨幣并且可以進(jìn)入市場(chǎng)流通。全社會(huì)也多次呼吁在定價(jià)的時(shí)候必須考慮在藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中所花費(fèi)的納稅人的錢(qián)。
在那些衛(wèi)生保健體系集中的國(guó)家，例如許多歐洲國(guó)家，創(chuàng)新治療的可及性也是有差異的。在歐洲管理局批準(zhǔn)后，每個(gè)國(guó)家與醫(yī)藥公司在價(jià)格上的博弈通常是進(jìn)行秘密談判。2019年，歐洲管理局有條件批準(zhǔn)了betibeglogene autotemcel，這是一種用于β-地中海貧血的一次性基因藥物。隨后歐洲各國(guó)分別進(jìn)行談判。但由于不能達(dá)成共識(shí)，上個(gè)月藥物生產(chǎn)產(chǎn)家停止了與德國(guó)的醫(yī)保部門(mén)的談判。歐盟也呼吁改善跨境衛(wèi)生保健法律條款，以防止歐盟內(nèi)部的相鄰國(guó)家出現(xiàn)一個(gè)國(guó)家的患者可以獲取免費(fèi)的挽救生命的基因藥，而在另外一個(gè)國(guó)家卻沒(méi)有。
鐮狀細(xì)胞型貧血等疾病的基因療法對(duì)低收入和中等收入國(guó)家的患者特別有意義，由于衛(wèi)生保障系統(tǒng)資源緊張，在這些國(guó)家中，疾病長(zhǎng)期治療是特別具有挑戰(zhàn)性的。有限的研究能力和缺乏先進(jìn)設(shè)備也阻礙了許多低中收入國(guó)家參與基因治療的開(kāi)發(fā)和應(yīng)用。而國(guó)際合作有助于跨過(guò)這個(gè)橫溝。蓋茲基金會(huì)與美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院合作，啟動(dòng)了旨在尋找撒哈拉以南非洲國(guó)家的相關(guān)合作伙伴的計(jì)劃，在未來(lái)十年開(kāi)展國(guó)際基因治療基礎(chǔ)和臨床研究合作。
雖然統(tǒng)一的全球解決方案不太可能克服所有能解決的問(wèn)題，但從長(zhǎng)遠(yuǎn)看，藥廠、醫(yī)保部門(mén)、政策制定者和患者權(quán)益團(tuán)體需要共同開(kāi)發(fā)創(chuàng)新解決方法，確保獲得真正公平的基因治療。
