8 月 16 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，百濟神州的達妥昔單抗 β 獲批上市，用于神經(jīng)母細胞瘤。
達妥昔單抗 β（Dinutuximab beta）是一款單克隆抗體，可與神經(jīng)母細胞瘤細胞上過度表達的一個 GD2 的特定靶點結(jié)合。它于 2017 年獲得歐盟委員會批準，治療 1 歲以上的接受過誘導(dǎo)化療并達到部分緩解的高危神經(jīng)母細胞瘤患者，隨后進行清髓性治療和干細胞移植，或者復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細胞瘤的患者。值得一提的是，達妥昔單抗 β 是歐洲藥品管理局（EMA）唯一批準的用于治療高危神經(jīng)母細胞瘤的靶向腫瘤免疫療法。2020 年 1 月 13 日，EUSA Pharma（以下簡稱 EUSA）與百濟神州宣布雙方就孤兒生物制劑藥物 SYLVANT?（司妥昔單抗）及 QARZIBA?（dinutuximab beta）在大中華地區(qū)達成獨家開發(fā)和商業(yè)化協(xié)議。同年 11 月，百濟遞交了達妥昔單抗 β 上市申請并被納入優(yōu)先審評；次年 1 月，百濟又遞交了司妥昔單抗上市申請被納入優(yōu)先審評。神經(jīng)母細胞瘤是一種交感神經(jīng)系統(tǒng)的惡性腫瘤，是兒童最常見和最致命的顱外腫瘤，占兒童惡性腫瘤的 8%~10%；確診時的中位年齡為 17～18 個月，半數(shù)患者確診時已發(fā)生遠處轉(zhuǎn)移。高危神經(jīng)母細胞瘤患兒的預(yù)后較差，長期生存率不足 50%。目前除了手術(shù)、放療外，用于治療神經(jīng)母細胞瘤的藥物包括化療藥物和免疫治療藥物兩種，治療方案有限。尤其在國內(nèi)，針對高危神經(jīng)母細胞瘤的免疫治療藥物如今還尚未獲批，患者對該類療法的需求還遠遠未能滿足。根據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫，在全球范圍內(nèi)靶向 GD2 治療神經(jīng)母細胞瘤的單抗產(chǎn)品也僅有 3 款獲批，前兩款均是來自 EUSA Pharma 的產(chǎn)品，Dinutuximab 和 Dinutuximab beta （氨基酸序列一致，細胞系不同），它們的獲批使長期缺乏有效療法的兒童高危神經(jīng)母細胞瘤領(lǐng)域獲得了首款免疫療法。2020 年 11 月 25 日，F(xiàn)DA 通過加速批準途徑批準了 Y-mabs 的那昔妥單抗（Naxitamab），賽生藥業(yè)引進了那昔妥單抗，并于 7 月初在國內(nèi)遞交上市申請。同靶點在研產(chǎn)品中，除了這三款單抗，另外還有四個項目，均為早期臨床階段的 CAR-T 產(chǎn)品。來自 Insight 全球新藥庫（http://db.dxy.cn/v5/home/）恭喜迪妥昔單抗獲批上市，期待這款新藥的到來使高危神經(jīng)母細胞瘤患者迎來新的治療選擇，獲得更長的生存獲益。
