2021年9月7日，Moderna公司與The Institute for Life Changing Medicines（ILCM）宣布達成一項新合作，為1型Crigler-Najjar綜合征（CN-1）患者開發(fā)一款新型mRNA療法（mRNA-3351），目標是免費提供患者治療。CN-1是一種極罕見的疾病，據(jù)估計，世界上只有大約70-100例該病患者。
根據(jù)協(xié)議條款，Moderna將在ILCM無需預付費用或支付任何下游付款的情況下，授予其開發(fā)mRNA-3351的權(quán)益，而ILCM將負責mRNA-3351的臨床開發(fā)，計劃在2022年啟動研發(fā)工作。ILCM是眾多生物醫(yī)藥界多名領袖和專家共同創(chuàng)立的非營利性研究組織，旨在為CN-1在內(nèi)的超級罕見病患者研發(fā)創(chuàng)新療法，于本月2日正式亮相。聯(lián)合創(chuàng)始人包括山田忠孝（Tadataka “Tachi” Yamada）博士，他是包括Phathom Pharmaceuticals和Passage Bio在內(nèi)的眾多初創(chuàng)公司的創(chuàng)始人，原蓋茨基金會全球健康項目負責人，曾擔任武田（Takeda）的首席醫(yī)療和科學官以及葛蘭素史克（GlaxoSmithKline）的研發(fā)主席。山田博士于今年8月逝世，是公共衛(wèi)生領域的巨大損失。此外，創(chuàng)始人還有腺病毒（AVV）載體基因療法方面的專家，賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）人類基因治療研究所所長Jim Wilson教授。CN-1是一種超級罕見的遺傳性疾病。由于UGT1A1基因突變，患者肝臟產(chǎn)生的膽紅素不能被正常分解，膽紅素會在體內(nèi)堆積，導致黃疸和大腦、肌肉和神經(jīng)的損傷。相關(guān)癥狀在患者出生后不久就變得明顯，可能危及生命。目前的標準護理治療是終身每天多達12小時的藍光治療，且唯一明確的治療方法是肝移植。肝移植具有一系列副作用與死亡風險。mRNA-3351是治療CN-1的候選藥物。它通過編碼UGT1A1，恢復導致CN-1的缺失或功能失調(diào)的蛋白質(zhì)，擬定使用Moderna專有的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）技術(shù)配方。此前，mRNA-3351已被美國FDA授予罕見兒科疾病資格，用于治療CN-1。
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“在Moderna，我們相信mRNA療法對罕見病患者及其家庭可能有深遠的影響?？紤]到能夠從這種藥物中獲益的患者數(shù)量非常少，超級罕見病始終是我們行業(yè)面臨的挑戰(zhàn)。”Moderna公司首席執(zhí)行官Stéphane Bancel先生表示，“因此我們決定，與其對候選藥物收取高昂的價格，我們寧愿免費贈送。在這種創(chuàng)新的合作關(guān)系中，ILCM將不會支付Moderna任何費用。Moderna還將免費提供mRNA-3351材料，我們的目標是為患者及其家屬帶來新的希望。”“我們將與Moderna合作推進一款用于治療CN-1的mRNA療法?！盜LCM的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Karnal先生說，“我們認為健康的生活是一項基本的權(quán)益，并正在努力改善所有患有罕見疾病的患者的生活?！?/span>
參考資料:
[1] Moderna and the Institute for Life Changing Medicines Announce a New Collaboration to Develop an mRNA Therapeutic for Ultra-Rare Disease, Crigler-Najjar Syndrome Type 1. Retrieved September 7, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210907005534/en/
[2] Scoop: Inspired by the late Tachi Yamada, Jim Wilson launches new nonprofit targeting underserved ultra-rare diseases. Retrieved September 2, 2021, from https://endpts.com/scoop-inspired-by-the-late-tachi-yamada-jim-wilson-launches-new-nonprofit-targeting-underserved-ultra-rare-diseases/
