2021年9月8日，ADARx Pharmaceuticals公司宣布完成7500萬美元的B輪融資。本輪融資的資金將用于推進(jìn)ADARx靶向mRNA的技術(shù)平臺，包括對mRNA進(jìn)行編輯，抑制或降解mRNA，以及組織特異性遞送技術(shù)。這筆資金還將用于將該公司不斷增長的研究階段產(chǎn)品管線過渡到臨床，包括啟動其先導(dǎo)項目的1期臨床試驗。
ADARx正在開發(fā)一個靶向RNA的專有平臺。利用該技術(shù)平臺的RNA編輯方法，研究人員可以利用現(xiàn)有的細(xì)胞內(nèi)機(jī)制，針對RNA序列，精準(zhǔn)地編輯一個堿基，從而開發(fā)穩(wěn)定與高效的精準(zhǔn)療法。其創(chuàng)新的RNA降解和抑制方法可以模仿人體的自然生物過程，通過寡核苷酸調(diào)節(jié)基因表達(dá)。ADARx正在一系列治療領(lǐng)域中開發(fā)多種靶向RNA的治療藥物，包括遺傳病、心臟代謝和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病，第一個RNA編輯項目靶向治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥。此外，ADARx利用N-乙酰氨基半乳糖（GalNAc）的特征開發(fā)了肝臟遞送技術(shù)。GalNAc是一種能識別并結(jié)合細(xì)胞表面去唾液酸糖蛋白受體（ASGPR）的糖分子，該受體在肝臟中高度表達(dá)，使肝臟能夠有針對性地攝取治療藥物。同時，該公司也正開發(fā)CNS遞送技術(shù)平臺，探索將治療藥物運(yùn)輸?shù)交颊逤NS的特殊機(jī)制。ADARx總裁兼首席執(zhí)行官Zhen Li博士表示：“我很高興我們的RNA堿基編輯技術(shù)平臺能夠產(chǎn)生效果顯著的研發(fā)管線。同時，我們正在利用我們的遞送技術(shù)，在包括遺傳病、心臟代謝和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病在內(nèi)的廣泛治療領(lǐng)域內(nèi)尋求其它的RNA靶向手段。非常感謝投資者對我們的技術(shù)和團(tuán)隊的信心?！?/span>
參考資料:
[1] ADARx Raises $75 Million to Advance Growing Pipeline. Retrieved September 8, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210908005168/en
