10月15日，翰森制藥已與Silence Therapeuticsplc訂立獨(dú)家許可合作協(xié)議，雙方將利用后者的獨(dú)家mRNAi GOLD?平臺(tái)，以合作開(kāi)發(fā)針對(duì)三個(gè)靶點(diǎn)的siRNA。根據(jù)公告，這項(xiàng)合作涉及金額超13億美元。值得一提的是，就在3天前，翰森制藥剛宣布與OliX Pharmaceuticals達(dá)成一項(xiàng)超4.5億美元的合作，在中國(guó)發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化針對(duì)關(guān)鍵靶向適應(yīng)癥的siRNA療法。
RNA干擾（RNAi）是在活細(xì)胞體內(nèi)利用非編碼RNA來(lái)控制某個(gè)基因是否活躍及其活躍程度的一種通用機(jī)制，它的發(fā)現(xiàn)獲得了2006年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。RNA干擾機(jī)制的效應(yīng)分子是各種類(lèi)型的短雙鏈RNA，其中一些以序列依賴的方式靶向特定的基因并抑制他們的表達(dá)，被稱(chēng)為小干擾RNA（siRNA）。siRNA可依照任何基因的序列信息進(jìn)行設(shè)計(jì)、合成生產(chǎn)并用作藥物。而siRNA藥物可抑制任何靶基因的表達(dá)，無(wú)論以往將該靶基因歸類(lèi)為 “可成藥”或“不可成藥”。
Silence Therapeutics是一家致力開(kāi)發(fā)新一代藥物的生物技術(shù)公司，通過(guò)利用人體天然的RNA干擾或RNAi機(jī)制來(lái)抑制特定靶基因的表達(dá)，這些靶基因被認(rèn)為能在具有顯著未滿足的需求的疾病病理學(xué)領(lǐng)域中發(fā)揮作用。Silence Therapeutics的獨(dú)家mRNAi GOLD?平臺(tái)可用于創(chuàng)建siRNA，以精確靶向和肝臟中的無(wú)聲疾病相關(guān)基因。根據(jù)公告，在此次合作的三個(gè)靶點(diǎn)產(chǎn)品中，對(duì)于前兩個(gè)靶點(diǎn)，在完成1期臨床研究后，翰森制藥將擁有在中國(guó)（包括中國(guó)香港、澳門(mén)及臺(tái)灣地區(qū)）的許可的獨(dú)家選擇權(quán)，而Silence Therapeutics將擁有該地域以外其他地區(qū)的獨(dú)家權(quán)益。Silence Therapeutics將負(fù)責(zé)許可權(quán)行使之前的所有活動(dòng)，并將對(duì)該地域以外的首兩個(gè)靶點(diǎn)的1期臨床后開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)。對(duì)于第三個(gè)靶點(diǎn)，翰森制藥將于新藥臨床試驗(yàn)（IND）申報(bào)時(shí)獲得全球權(quán)利許可的獨(dú)家選擇權(quán)。翰森制藥將負(fù)責(zé)第三個(gè)靶點(diǎn)選擇權(quán)行使后的所有開(kāi)發(fā)活動(dòng)。Silence Therapeutics將從翰森制藥獲得1600萬(wàn)美元的預(yù)付款，并在達(dá)到額外的開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑后有資格獲得高達(dá)13億美元。Silence Therapeutics也將獲得翰森制藥產(chǎn)品凈銷(xiāo)售額約10%到15%區(qū)間的特許權(quán)使用費(fèi)。根據(jù)公告，翰森制藥認(rèn)為，憑借Silence Therapeutics在siRNA治療開(kāi)發(fā)方面的領(lǐng)先地位及其數(shù)十年的科學(xué)和技術(shù)經(jīng)驗(yàn)，他們看到其mRNAi GOLD?平臺(tái)為中國(guó)和全球的患者開(kāi)發(fā)和帶來(lái)更好的精準(zhǔn)藥物的巨大機(jī)遇。
