12月2日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）最新公示，百濟(jì)神州從EUSA Pharma引進(jìn)的注射用司妥昔單抗已通過優(yōu)先審評審批程序在中國獲批，用于人體免疫缺陷病毒（HIV）陰性和人皰疹病毒8型（HHV-8）陰性的多中心卡斯特曼病（MCD，Castleman?。┏扇嘶颊?。公開資料顯示，司妥昔單抗是一款I(lǐng)L-6抑制劑，百濟(jì)神州擁有該藥在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。值得一提的是，司妥昔單抗也是第一批臨床急需境外新藥之一。
多中心Castleman病是一種罕見、危及生命的衰竭性淋巴組織增生疾病，能夠產(chǎn)生免疫細(xì)胞的異常增生，并在癥狀和組織學(xué)特征上與淋巴瘤有許多相似之處?；颊呖梢杂休p重不同的癥狀：有的只是單個淋巴結(jié)異常，伴有輕度流感一樣的癥狀；嚴(yán)重的有全身許多淋巴結(jié)異常、血細(xì)胞數(shù)量異常、多個器官功能異常并危及生命。研究表明，白細(xì)胞介素-6（IL-6）作為一種參與炎癥、免疫及造血的多效性細(xì)胞因子，在多中心Castleman病的發(fā)病機(jī)制及臨床癥狀中發(fā)揮著關(guān)鍵作用。司妥昔單抗正是一款I(lǐng)L-6抑制劑，它可用于直接中和在多種炎癥中均能檢測到升高的炎性細(xì)胞因子IL-6的活動。2020年1月，百濟(jì)神州與EUSA Pharma達(dá)成合作，獲得了司妥昔單抗以及另外一款抗體藥物在大中華地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。在海外，司妥昔單抗自2014年首次獲批以來，已在全球40多個國家和地區(qū)獲得批準(zhǔn)用于治療人類免疫缺陷病毒（HIV）陰性、人類皰疹病毒8（HHV-8）陰性的多中心型Castleman病患者。在中國，司妥昔單抗曾因罕見病用藥被納入《第一批臨床急需境外新藥》名單。臨床急需境外新藥主要是指近年來在歐美日已上市但在中國尚未上市的，用于治療罕見病，嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病，且尚無有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢的新藥。2021年1月，CDE受理了注射用司妥昔單抗的兩項(xiàng)上市申請，并將其納入優(yōu)先審評。根據(jù)優(yōu)先審評公示信息，百濟(jì)神州提交了400mg/瓶和100mg/瓶兩個規(guī)格的司妥昔單抗申請，針對的適應(yīng)癥均為：用于治療人類免疫缺陷病毒陰性和人類皰疹病毒8陰性的多中心Castleman病成年患者。此次獲得NMPA批準(zhǔn)的正是這兩項(xiàng)上市申請。據(jù)百濟(jì)神州早前新聞稿介紹，北京大學(xué)第一醫(yī)院曾參與司妥昔單抗治療Castleman病的全球多中心臨床研究。6年的長期隨訪數(shù)據(jù)顯示，該藥治療后疾病控制率高達(dá)97%，生存率達(dá)100%。
值得一提的是，百濟(jì)神州從EUSA Pharma引進(jìn)的另一款藥物達(dá)妥昔單抗β（dinutuximab beta）也于今年8月在中國獲批上市。達(dá)妥昔單抗β是一款靶向GD2的單克隆抗體，該藥在中國獲批用于治療12月齡及以上的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。祝賀達(dá)妥昔單抗β和司妥昔單抗相繼獲批，希望它們的到來能讓更多患者獲益。
文章來源：醫(yī)藥觀瀾
