上周，阿斯利康（AstraZeneca）旗下專注于罕見病領(lǐng)域的Alexion公司，宣布與Neurimmune就NI006達(dá)成一項(xiàng)全球獨(dú)家合作和許可協(xié)議。NI006是一款在研人源單克隆抗體，目前處于Ib期臨床試驗(yàn)開發(fā)階段，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌?。ˋTTR-CM）。 
在全球范圍內(nèi)，估計(jì)有30到50萬名ATTR-CM患者。ATTR-CM是一種全身性的進(jìn)行性致命疾病，可導(dǎo)致診斷后四年內(nèi)發(fā)生進(jìn)行性心力衰竭和死亡。患者由于衰老或基因突變，導(dǎo)致TTR淀粉樣蛋白錯(cuò)誤折疊，并作為淀粉樣纖維在心肌中沉積，從而損害相應(yīng)器官組織的正常功能。而TTR蛋白原纖維的增加會導(dǎo)致更多的組織損傷與疾病惡化，使患者生活質(zhì)量下降并最終死亡。該病目前診斷仍然不足，許多患者未確診。NI006特異性靶向錯(cuò)誤折疊的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白，通過清除心臟中的淀粉樣纖維沉積物，解決ATTR-CM的病理原因，有望治療晚期ATTR-CM患者。臨床前模型證明，NI006可誘導(dǎo)病理性ATTR的清除。
根據(jù)協(xié)議條款，Alexion將獲得NI006開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的全球獨(dú)家許可權(quán)益。Alexion將向Neurimmune支付3000萬美元的預(yù)付款，Neurimmune還有資格獲得高達(dá)7.3億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)額外里程碑付款，以及未來獲批藥物凈銷售額的特許權(quán)使用費(fèi)。Neurimmune將繼續(xù)負(fù)責(zé)完成目前的藥物Ib期臨床試驗(yàn)，Alexion將支付一定的試驗(yàn)費(fèi)用，并負(fù)責(zé)未來進(jìn)一步的臨床開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化活動。Alexion首席執(zhí)行官M(fèi)arc Dunoyer先生表示：“憑借30年開發(fā)罕見病領(lǐng)域藥物的經(jīng)驗(yàn)，我們期待將專業(yè)知識應(yīng)用于NI006的開發(fā)。NI006旨在清除心臟淀粉樣纖維沉積物，有可能改善晚期ATTR-CM患者的心臟功能?！?/span>
參考資料:
[1] Astrazeneca And Neurimmune Sign Exclusive Global Collaboration And Licence Agreement To Develop And Commercialise NI006. Retrieved January 9, 2022, from https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2022/astrazeneca-and-neurimmune-sign-deal-for-ni006.html
