今日，Arkuda Therapeutics公司宣布完成6400萬美元的B輪融資。獲得資金將用于推動其主打顆粒蛋白前體（progranulin）增強劑項目進入支持IND申請的研究。該公司的小分子平臺針對溶酶體和小膠質(zhì)細胞生物學(xué)的交界領(lǐng)域，可用于治療多種罕見和常見神經(jīng)疾病。
Arkuda致力于開發(fā)一款調(diào)節(jié)顆粒蛋白前體的小分子療法，顆粒蛋白前體在大腦的溶酶體功能和先天免疫力方面具有重要作用。該公司主打療法的最初適應(yīng)癥為GRN相關(guān)額顳葉癡呆（FTD-GRN），這是一種嚴(yán)重遺傳性神經(jīng)退行性疾病。因為編碼顆粒蛋白前體的GRN基因的突變，導(dǎo)致顆粒蛋白前體的缺失和大腦溶酶體功能失常。Arkuda的小分子藥物可以糾正顆粒蛋白前體的缺失，從而改善溶酶體功能，并具有為FTD-GRN患者提供臨床獲益的潛力。該公司已經(jīng)開發(fā)出多款可以滲透到大腦的強力先導(dǎo)化合物。
該公司還計劃在包括阿爾茨海默病和帕金森病在內(nèi)的多種神經(jīng)退行性疾病中探索這些化合物的功效。“這一B輪融資是一個重要的里程碑。我們將致力于推動潛在‘first-in-class’顆粒蛋白前體增強劑項目進入支持IND申請的研究，并且擴展靶向溶酶體功能失調(diào)的研發(fā)管線，它是多種神經(jīng)退行性疾病的關(guān)鍵驅(qū)動因子。”Arkuda聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼首席執(zhí)行官Gerhard Koenig博士說，“本輪融資將使我們能加快將溶酶體生物學(xué)的新興理解轉(zhuǎn)化為有效療法的過程?！?/span>
