2月16日，箕星藥業(yè)（下文簡稱“箕星”），一家致力于為罹患嚴重危及生命疾病的中國患者提供創(chuàng)新藥物的臨床階段生物制藥公司宣布，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心授予 aficamten（CK-3773274片）治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的突破性治療藥物認定。Aficamten由箕星的許可合作伙伴 Cytokinetics公司研發(fā)，是一種用于治療肥厚型心肌病（HCM）的潛在新一代心肌肌球蛋白抑制劑。美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)之前已經(jīng)向Cytokinetics授予aficamten用于治療癥狀性oHCM的突破性治療藥物認定。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心授予aficamten突破性治療藥物認定，是認可該藥物對中國oHCM患者群體帶來的潛在價值，并支持aficamten在中國的加速開發(fā)和審評。根據(jù)臨床試驗的結(jié)果，特別是aficamten針對癥狀性oHCM患者的全球2期臨床試驗REDWOOD-HCM隊列1和隊列2的結(jié)果，藥品審評中心授予aficamten用于治療癥狀性oHCM這一嚴重危及生命疾病的突破性治療藥物認定。目前用于癥狀性oHCM的治療手段非常有限，aficamten可能成為現(xiàn)有治療手段之外的潛在選擇。藥品審評中心對納入突破性治療藥物程序的藥物會優(yōu)先配置資源進行溝通交流，并會加強指導(dǎo)并促進藥物研發(fā)。獲得突破性治療藥物認定的藥物還將有資格在新藥上市申請時獲得優(yōu)先審評審批，進一步縮短審評審批時間，加速上市進程。“我們感謝國家藥品監(jiān)督管理局授予aficamten突破性治療藥物認定。這一重要的監(jiān)管決定 (突破性治療藥物認定) 使我們有可能加速aficamten的臨床開發(fā)，使飽受疾病困擾的oHCM患者獲益。我們期待繼續(xù)與國家藥品監(jiān)督管理局緊密合作，根據(jù)與Cytokinetics的合作開展全球3期臨床試驗SEQUOIA-HCM的中國隊列?！?箕星首席執(zhí)行官羅萬里（Joseph Romanelli）表示：“作為企業(yè)，我們的目標(biāo)是通過突破創(chuàng)新幫助提升中國患者的標(biāo)準(zhǔn)治療，這一突破性治療藥物認定是我們持續(xù)探索中的又一個重要里程碑。”2021年12月，箕星宣布順利完成用于治療肥厚型心肌?。℉CM）的潛在新一代心肌肌球蛋白抑制劑aficamten中國1期臨床試驗。該試驗是一項在中國健康受試者中進行的、評價aficamten的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)參數(shù)的雙盲、隨機、安慰劑對照、1期研究。共28例受試者隨機分配并全部完成研究，總體展現(xiàn)了aficamten和安慰劑相似的良好耐受性以及與劑量成比例的藥代動力學(xué)特性，這與先前在美國主要是健康高加索受試者中進行的1期研究觀察到的結(jié)果相似。Aficamten 是一個在研的選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑，通過全面的化學(xué)優(yōu)化來改善藥物治療指數(shù)和藥代動力學(xué)特征，aficamten可成為潛在的新一代心肌肌球蛋白抑制劑。Aficamten減少每個心動周期中活性肌球蛋白產(chǎn)力橫橋的數(shù)量，從而抑制與肥厚型心肌病 (HCM) 相關(guān)的心肌過度收縮。在臨床前模型中，Aficamten通過直接與心肌肌球蛋白在一個獨特和選擇性的變構(gòu)結(jié)合位點結(jié)合，來降低心肌收縮力，從而阻止肌球蛋白進入收縮狀態(tài)。Aficamten的新藥開發(fā)項目旨在評估其在HCM患者中提高運動能力、緩解疾病癥狀，以及對心臟結(jié)構(gòu)和功能長期影響的治療潛力。2020年7月，箕星與Cytokinetics, Incorporated（一家總部位于美國加州的處于新藥研發(fā)后期階段的生物技術(shù)公司）簽訂許可合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，Cytokinetics授予箕星在大中華地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化aficamten（之前稱之為CK-274）的獨家許可。箕星于2020年9月向國家藥品監(jiān)督管理局提交了aficamten治療梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的新藥臨床試驗申請，并在2020年12月獲得批準(zhǔn)。箕星是一家總部位于中國上海的生物制藥公司，致力于將創(chuàng)新科學(xué)和藥物帶給罹患嚴重危及生命疾病的中國患者。箕星由RTW Investments, LP于2019年投資創(chuàng)立，與全球多家生物技術(shù)公司開展合作，通過獨特、創(chuàng)新治療藥物的開發(fā)和商業(yè)化，應(yīng)對心血管和眼科等疾病領(lǐng)域尚未滿足的醫(yī)療需求。憑借強勁且不斷壯大的產(chǎn)品管線、經(jīng)驗豐富的管理團隊和以患者為中心的理念，箕星將為大中華地區(qū)的患者群體帶來持久而深遠的影響。[1]中國醫(yī)師協(xié)會心力衰竭專業(yè)委員會, 中華心力衰竭和心肌病雜志編輯委員會. 中國肥厚型心肌病管理指南2017. 中華心力衰竭和心肌病雜志. 2017; 1(2): 65-86.[2]中華醫(yī)學(xué)會心血管病學(xué)分會中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南編寫組, 中華心血管病雜志編輯委員會. 中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南. 中華心血管病雜志. 2017;45(12): 1015-1031.[3]Ommen SR et al. 2020 AHA/ACC Guideline for the Diagnosis and Treatment of Patients With Hypertrophic Cardiomyopathy. Circulation. 2020 Dec 22;142(25):e533-e557.
