日前，Roivant Sciences宣布成立新的子公司Hemavant，并與衛(wèi)材（Eisai）達成了一項許可協(xié)議，獲得在研藥物RVT-2001的全球獨家權(quán)利。Hemavant計劃開發(fā)RVT-2001作為一種口服療法，用于治療低風(fēng)險骨髓增生異常綜合癥（MDS）患者的輸血依賴性貧血，并在2022年上半年擴展正在進行1/2期臨床試驗，初步數(shù)據(jù)預(yù)計將在2023年獲得。
貧血是影響到世界上接近25%人口的常見癥狀，多數(shù)患者的貧血癥狀是暫時的，但是有些罕見病患者（包括β地中海貧血癥，MDS，骨髓纖維化患者）會出現(xiàn)長期的慢性貧血。貧血顯著影響患者的生活質(zhì)量，導(dǎo)致疲憊、氣短、注意力下降、日?；顒铀绞芟薜劝Y狀。慢性貧血患者通常需要依賴經(jīng)常輸入血紅細胞來緩解他們的癥狀。然而經(jīng)常輸血不但給患者帶來生活和經(jīng)濟上的負(fù)擔(dān)，而且可能導(dǎo)致鐵元素過量、感染、免疫反應(yīng)等副作用。
RVT-2001是一款靶向剪接因子SF3B1的潛在“first-in-class”小分子調(diào)節(jié)劑。Roivant認(rèn)為，該療法有潛力治療低風(fēng)險、輸血依賴性MDS患者。RVT-2001已經(jīng)在19例低風(fēng)險、輸血依賴性MDS患者中，讓超過30%的患者不依賴血紅細胞輸注。這19例患者中15例曾接受過來那度胺和/或低甲基化藥物（hypomethylating agents）治療。Roivant的首席執(zhí)行官Matt Gline先生表示：“我們期待通過新推出的Hemavant擴大正在MDS患者中進行的1/2期臨床試驗?！?/span>
