2022年3月1日，阿斯利康（AstraZeneca）旗下專注于罕見病領(lǐng)域的Alexion公司，宣布完成與Neurimmune就NI006達(dá)成的獨(dú)家全球合作和許可協(xié)議。NI006是一款在研人源化單克隆抗體，目前處于1b期臨床試驗(yàn)開發(fā)階段，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）。ATTR-CM是一種全身性的進(jìn)行性致命疾病，可導(dǎo)致診斷后四年內(nèi)發(fā)生進(jìn)行性心力衰竭和死亡。
在全球范圍內(nèi)，估計(jì)有30到50萬名ATTR-CM患者?；颊哂捎谒ダ匣蚧蛲蛔儯瑢?dǎo)致TTR淀粉樣蛋白錯(cuò)誤折疊，并作為淀粉樣纖維在心肌中沉積，從而損害相應(yīng)器官組織的正常功能。而TTR蛋白原纖維的增加會(huì)導(dǎo)致更多的組織損傷與疾病惡化，使患者生活質(zhì)量下降并最終死亡。NI006特異性靶向錯(cuò)誤折疊的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白，通過清除心臟中的淀粉樣纖維沉積物，針對ATTR-CM的病理原因，有望治療晚期ATTR-CM患者。臨床前模型證明，NI006可誘導(dǎo)病理性ATTR的清除。
根據(jù)協(xié)議條款，Alexion獲得NI006開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的全球獨(dú)家許可權(quán)益。NI006為阿斯利康和Alexion專注于淀粉樣變性的在研療法管線增加了一種新穎和互補(bǔ)的方法。Alexion向Neurimmune支付3000萬美元的預(yù)付款。Neurimmune還有資格獲得高達(dá)7.3億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款，以及未來獲批藥物凈銷售額的特許權(quán)使用費(fèi)。Neurimmune將繼續(xù)負(fù)責(zé)完成目前藥物的1b期臨床試驗(yàn)，Alexion將支付一定的試驗(yàn)費(fèi)用，并將負(fù)責(zé)未來進(jìn)一步的臨床開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化活動(dòng)。
參考資料：
[1] AstraZeneca and Neurimmune close exclusive global collaboration and licence agreement to develop and commercialise NI006. Retrieved March 1, 2022, from https://www.astrazeneca.com/content/astraz/media-centre/press-releases/2022/astrazeneca-and-neurimmune-close-deal-for-ni006.html
