今日，賽諾菲（Sanofi）宣布，日本厚生勞動省（MHLW）已經批準該公司的創(chuàng)新酶替代療法Xenpozyme（olipudase alfa）上市，用于治療酸性鞘磷脂酶缺乏癥（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）成人和兒科患者的非中樞神經系統癥狀。這是一種罕見的潛在致命遺傳病。新聞稿指出，Xenpozyme是首個獲批治療ASMD的療法。
Xenpozyme是一款人類酸性鞘磷脂酶重組蛋白，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶（ASM）。它負責降解鞘磷脂。ASMD患者由于編碼這一代謝酶的基因出現突變，導致鞘磷脂在細胞中積累，造成肺、脾臟、肝臟等器官的損傷，可能導致早夭。Xenpozyme在日本的批準是基于在成人和兒科患者中進行的臨床試驗，試驗結果顯示Xenpozyme改善患者的肺功能，并且降低脾臟和肝臟體積，同時在成人和兒童患者中表現出良好的安全性和耐受性。日本之外，olipudase alfa的生物制品許可申請（BLA）已經被美國FDA授予優(yōu)先審評資格，預計在今年第三季度做出審評決定。它曾經獲得美國FDA授予的突破性療法認定。
賽諾菲執(zhí)行副總裁兼全球研發(fā)負責人John Reed博士表示：“今天Xenpozyme的批準對ASMD患者和他們的家人來說是一個分水嶺。它代表了20年科學研究和患者組織、臨床醫(yī)生和患者的共同努力。作為世界上首款獲批治療ASMD的療法，Xenpozyme為這一患者群體提供了潛在變革性治療選擇。我們將與全球監(jiān)管機構合作，盡快將這一重要藥物帶給世界各地的ASMD患者。”
參考資料：
[1] Xenpozyme? (olipudase alfa) approved in Japan, first and only approved therapy indicated to treat acid sphingomyelinase deficiency. Retrieved March 28, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/28/2410648/0/en/Press-Release-Xenpozyme-olipudase-alfa-approved-in-Japan-first-and-only-approved-therapy-indicated-to-treat-acid-sphingomyelinase-deficiency.html
