今日，BioXcel Therapeutics公司宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Igalmi（右美托咪定）舌下膜劑上市，用于急性治療與精神分裂癥或I/II型雙相情感障礙相關(guān)的激越（agitation）。新聞稿指出，這是FDA批準(zhǔn)治療這一患者群體輕度、中度或重度激越的首款口溶舌下膜劑。BioXcel Therapeutics致力于基于人工智能（AI）手段，利用已經(jīng)獲得批準(zhǔn)或臨床驗(yàn)證過(guò)的候選療法，發(fā)掘神經(jīng)疾病和免疫腫瘤學(xué)領(lǐng)域的新療法。

精神分裂癥和雙相情感障礙患者中，高達(dá)25%會(huì)經(jīng)歷激越，每年激越發(fā)作可達(dá)10~17次，給患者、護(hù)理人員和醫(yī)療健康系統(tǒng)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)。

Igalmi是一種選擇性α2腎上腺素受體激動(dòng)劑右美托咪定的舌下膜劑，通過(guò)口腔吸收可以迅速生效。它的發(fā)現(xiàn)源于BioXcel的AI技術(shù)平臺(tái)，它可以根據(jù)指定適應(yīng)癥，設(shè)定搜索條件，從上百萬(wàn)篇科學(xué)論文中搜索可能與治療這一適應(yīng)癥相關(guān)的潛在療法。這一平臺(tái)發(fā)現(xiàn)右美托咪定具有可以治療激越的所有特征。于是，BioXcel基于這一化合物啟動(dòng)Igalmi的開(kāi)發(fā)。由于右美托咪定已經(jīng)獲批上市，具有已知的安全性特征，這讓BioXcel可以大幅度加快它的臨床開(kāi)發(fā)速度。從Igalmi的首個(gè)臨床試驗(yàn)到新藥申請(qǐng)（NDA）遞交只花了不到3年的時(shí)間。

FDA的批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)關(guān)鍵性隨機(jī)雙盲，含安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果。在兩項(xiàng)試驗(yàn)中，Igalmi的兩種不同劑量在接受首次治療兩小時(shí)后均達(dá)到試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，與基線(xiàn)相比，改善評(píng)估激越的PEC評(píng)分。Igalmi同時(shí)達(dá)到關(guān)鍵次要終點(diǎn)，顯示出快速生效的特征。在接受治療20~30分鐘后與安慰劑相比，出現(xiàn)統(tǒng)計(jì)顯著差異。

▲Igalmi的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果（圖片來(lái)源：BioXcel公司官網(wǎng)）

“Igalmi是近10年來(lái)首款治療精神分裂癥或I/II型雙相情感障礙相關(guān)激越的新急性療法，代表著一種幫助患者控制這一癥狀的差異化模式?！盉ioXcel公司首席執(zhí)行官Vimal Mehta博士表示，“這一里程碑代表著我們向利用AI平臺(tái)，開(kāi)發(fā)神經(jīng)疾病變革性療法的目標(biāo)邁出的一大步。”

參考資料：

[1] BioXcel Therapeutics Announces FDA Approval of IGALMI? (dexmedetomidine) Sublingual Film for Acute Treatment of Agitation Associated with Schizophrenia or Bipolar I or II Disorder in Adults. Retrieved April 6, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/04/06/2417422/0/en/BioXcel-Therapeutics-Announces-FDA-Approval-of-IGALMI-dexmedetomidine-Sublingual-Film-for-Acute-Treatment-of-Agitation-Associated-with-Schizophrenia-or-Bipolar-I-or-II-Disorder-in-.html

[2] A Win for AI: FDA Approves BioXCel Therapy for Bipolar Disorder and Schizophrenia. Retrieved April 6, 2022, from https://www.biospace.com/article/a-win-for-ai-fda-approves-bioxcel-s-treatment-for-bipolar-and-schizophrenia/

文章來(lái)源：藥明康德