4月7日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，一款名為沙芬酰胺片的5.1類新藥在中國遞交上市申請并獲得受理。公開資料顯示，沙芬酰胺（safinamide）是一款帕金森病治療新藥，已經(jīng)于2017年獲得美國FDA批準(zhǔn)，成為十余年來首個(gè)在美國獲批用于治療帕金森病的新化學(xué)實(shí)體。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
帕金森病是常見的一種中老年神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。左旋多巴是臨床上改善帕金森病患者癥狀的標(biāo)準(zhǔn)療法，然而，大多數(shù)患者隨著疾病進(jìn)展和左旋多巴長期使用，會(huì)對藥物不敏感，產(chǎn)生癥狀波動(dòng)。這種波動(dòng)分為兩種階段——在“開啟”期，患者的運(yùn)動(dòng)能力一切正常；而在“關(guān)閉”期，患者的運(yùn)動(dòng)能力會(huì)出現(xiàn)明顯下降，甚至連行走都困難。這些患者需要額外的藥物來應(yīng)對和管理由于服用左旋多巴而產(chǎn)生的運(yùn)動(dòng)能力波動(dòng)。
公開資料顯示，沙芬酰胺是一種新的化學(xué)實(shí)體，具有獨(dú)特的作用方式，包括選擇性和可逆性單胺氧化酶B（MAO-B）抑制和阻斷電壓依賴性鈉通道，從而調(diào)節(jié)異常的谷氨酸鹽釋放。此外，MAO-B會(huì)降解多巴胺，而多巴胺能夠在腦區(qū)傳遞信號(hào)，對于流暢的自主運(yùn)動(dòng)非常重要。因此，沙芬酰胺有望能避免多巴胺被MAO-B降解，從而緩解帕金森病患者在“關(guān)閉”期的運(yùn)動(dòng)能力下降。臨床試驗(yàn)已經(jīng)證明，沙芬酰胺能在短期內(nèi)控制帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)癥狀和運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，并可將療效維持2年。
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根據(jù)公開資料，沙芬酰胺由Newron Pharmaceuticals研發(fā)，由Zambon公司、Meiji Seika、衛(wèi)材（Eisai）、Supernus Pharmaceuticals等公司負(fù)責(zé)商業(yè)化。 2017年3月，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)沙芬酰胺片（商品名為Xadago）作為一種附加治療藥物，用于目前正在服用左旋多巴/卡比多巴并出現(xiàn)“關(guān)期”發(fā)作的帕金森病患者。
根據(jù)FDA早前發(fā)布的新聞稿，沙芬酰胺的療效在兩項(xiàng)分別有645名和549名帕金森病患者參與的臨床試驗(yàn)中得到證實(shí)。與服用安慰劑的患者相比，服用沙芬酰胺的患者，“開啟”期得到顯著延長，“關(guān)閉”期則有所縮短。此外，在“開啟”期，患者們的運(yùn)動(dòng)功能指標(biāo)評(píng)分優(yōu)于治療前，并沒有出現(xiàn)不受控制的運(yùn)動(dòng)。
根據(jù)中國藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)信息，沙芬酰胺作為輔助治療特發(fā)性帕金森病的中國3期臨床研究已完成。該研究旨在評(píng)價(jià)沙芬酰胺作為輔助療法，用于接受穩(wěn)定劑量的左旋多巴治療的、出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)波動(dòng)的中國特發(fā)性帕金森病患者的療效。該研究在中國33個(gè)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)納入了307名受試者，主要研究者為四川大學(xué)華西醫(yī)院商慧芳教授。
本次沙芬酰胺片在中國遞交上市申請，意味著它也即將來到中國，從而造福更多帕金森病患者！
[2]FDA approves drug to treat Parkinson’s disease.Retrieved March 21, 2017. From https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-drug-treat-parkinsons-disease
[3]FDA APPROVES XADAGO? (SAFINAMIDE) FOR PARKINSON’S DISEASE (PD) PATIENTS.Retrieved Mar 21，2017.From https://www.newron.com/news-and-media/regulatory-news/fda-approves-xadagor-safinamide-parkinsons-disease-pd-patients
文章來源：醫(yī)藥觀瀾
