近日，致力于開創(chuàng)基因治療新技術(shù)的生物技術(shù)公司Tessera Therapeutics宣布已經(jīng)獲得超過3億美元的Ｃ輪融資。加上2021年1月完成的2.3億美元B輪融資，該公司已在不到兩年的時(shí)間里獲得超5億美元的融資。Tessera是一家由Flagship Pioneering于2018年創(chuàng)建的早期生命科學(xué)公司，致力于基因“書寫”的開拓，曾登上知名行業(yè)媒體Endpoints推出的2020年“生物醫(yī)藥最具潛力新銳”榜單。那么，是什么讓Tessera這家基因療法新銳脫穎而出？
眾所周知，近年來行業(yè)在基因療法上取得了許多進(jìn)步。尤其2021年是這個(gè)領(lǐng)域取得里程碑突破的一年，不僅有首個(gè)支持體內(nèi)CRISPR基因編輯安全性和效果的臨床數(shù)據(jù)出爐，在使用改良病毒載體的傳統(tǒng)基因療法領(lǐng)域也有諸多優(yōu)秀的臨床進(jìn)展?！耙淮涡越o藥，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)久緩解”，這種理想型的疾病治療手段也成為當(dāng)前生物醫(yī)藥領(lǐng)域備受矚目和青睞的研發(fā)方向之一。而Tessera公司正在做的是一件與大多數(shù)基因療法公司截然不同的事——通過“書寫”生命密碼來治愈疾病。簡(jiǎn)單來說，就是利用一種新的基因組工程技術(shù)，將治療信息寫入基因組，從源頭治療疾病。理論上，這種療法具有治愈幾乎任何遺傳疾病的潛力，也能為其它嚴(yán)重疾?。ㄈ绨┌Y）創(chuàng)造全新的藥物，甚至能夠預(yù)防特定疾病。根據(jù)Tessera公司官網(wǎng)介紹，這種基因“書寫”（GENE WRITING）技術(shù)分為兩類，一類基于RNA，能根據(jù)RNA模板，將遺傳信息“寫入”基因組。這可以做到單堿基的修改（如小段的插入或者刪除），以及整段基因的整合。另一類基于DNA，即將DNA模板直接“寫入”到基因組中，這可以將大片段的DNA（例如整個(gè)基因）整合到基因組中。公開資料顯示，Tessera公司的基因“書寫”工具是基于大自然中最豐富的一類基因——移動(dòng)遺傳元件（MGEs）。MGEs在基因編輯中扮演著非常重要的角色，它進(jìn)化出了多種方式對(duì)基因組進(jìn)行編輯，包括反轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座（retrotransposition）、轉(zhuǎn)座（transposition）和重組（recombination）。Tessera公司結(jié)合模型預(yù)測(cè)和實(shí)驗(yàn)室驗(yàn)證的方法，來實(shí)現(xiàn)目標(biāo)基因的編輯。目前，該公司已經(jīng)評(píng)估了數(shù)以萬計(jì)的天然和合成的MGEs，以創(chuàng)建具有將治療信息寫入人類基因組能力的基因“書寫”候選物。
根據(jù)新聞稿，此次Tessera公司完成新一輪融資，將支持公司繼續(xù)打造其基因“書寫”平臺(tái)，并推進(jìn)多個(gè)治療項(xiàng)目進(jìn)入臨床開發(fā)。Tessera公司首席執(zhí)行官兼董事會(huì)董事、聯(lián)合創(chuàng)始人Geoffrey von Maltzahn博士表示，感謝新的合作伙伴和現(xiàn)有投資者在這一輪的融資中給予的支持。他們相信，基因醫(yī)學(xué)將是醫(yī)學(xué)中最重要的下一個(gè)時(shí)代——提供治愈遺傳疾病的能力，甚至在未來某天阻止疾病的發(fā)生。Tessera公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼主席、Flagship Pioneering的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Noubar Afeyan博士表示，雖然在過去的十年里，基因醫(yī)學(xué)領(lǐng)域取得了很多進(jìn)展，但Tessera公司的基因“書寫”平臺(tái)正在繪制一個(gè)全新的藍(lán)圖，旨在徹底改變基因醫(yī)學(xué)。本次完成新一輪融資，也證明了這一生物平臺(tái)為以前無法治療的遺傳疾病提供新的治療和治愈方法的巨大潛力。DNA是生命的密碼，發(fā)育、生殖、衰老、疾病和死亡等各種生命活動(dòng)都是由基因的活性驅(qū)動(dòng)。然而，基因錯(cuò)誤會(huì)致病，這些疾病中有成千上萬患者缺乏有效或治愈性的治療方法。我們也期待隨著前沿技術(shù)的進(jìn)步，這些基因療法能夠在疾病治療中取得全新突破，從而為患者帶來革命性的治療選擇。
[1]Tessera Therapeutics Announces Over $300M Series C Financing to Advance its GENE WRITING Platform. Retrieved Apr 19 , 2022. From https://www.businesswire.com/news/home/20220419005210/en/Tessera-Therapeutics-Announces-Over-300M-Series-C-Financing-to-Advance-its-GENE-WRITING-Platform[2]Tessera Therapeutics Announces Over $300M Series C Financing to Advance its GENE WRITING Platform. Retrieved Apr 19 , 2022. From https://www.flagshippioneering.com/press/tessera-therapeutics-announces-over-300m-series-c-financing-to-advance-its-gene-writing-platform[3] Tessera Therapeutics官網(wǎng). From https://www.tesseratherapeutics.com/
