在我國(guó)，兒童的概念通常是指0-14歲的未成年人。據(jù)第七次全國(guó)人口普查顯示，我國(guó)0-14歲人口為25338萬(wàn)人，占總?cè)丝诒壤_(dá)17.95%。特別是隨著三孩政策的實(shí)施，我國(guó)兒童數(shù)量還將不斷增加。與此同時(shí)，兒童藥市場(chǎng)需求也日益增長(zhǎng)。不過(guò)研究顯示，我國(guó)3500多種藥品制劑中，兒童專用劑型僅占1.7%。
兒童用藥的困局
兒童藥品是指14歲以下未成年人使用的專用藥品，兒童不是縮小的成人，作為特殊的用藥群體，他們有自己獨(dú)特的生理特點(diǎn)，因此，應(yīng)根據(jù)不同時(shí)期孩子的特點(diǎn)和具體病情確定治療方案。
目前我國(guó)兒童藥供應(yīng)和需求現(xiàn)狀存在諸多困境：
一、品種少。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，兒童藥僅占全部藥品數(shù)量的5%左右。
二、劑型少。我國(guó)兒童藥以散劑、顆粒劑、片劑、口服溶液為主，而吸入劑、咀嚼劑、貼劑等適合兒童用的劑型卻較為缺乏。
三、規(guī)格少。很多兒童患者在服藥時(shí)都被當(dāng)成“縮小版的成人”對(duì)待，按照“小兒酌減”的原則把成人藥給孩子減量使用，使得臨床上兒童用藥超說(shuō)明書使用的問(wèn)題尤為突出；同時(shí)，也造成兒童在用藥過(guò)程中產(chǎn)生不良反應(yīng)的情況上升。
除了用藥規(guī)范性的問(wèn)題，無(wú)藥可用的問(wèn)題更是成為關(guān)鍵。這一問(wèn)題在兒童腫瘤群體中尤為突出。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)每年約有3至4萬(wàn)名兒童確診腫瘤，這意味著，平均每1天就有近百例新增病例出現(xiàn)。而近十年來(lái)，這一數(shù)字每年正以2.8%的速度增長(zhǎng)，惡性腫瘤已成為兒童第二大致死原因。
然而目前兒童腫瘤治療方式仍以化療、放療為主，靶向、免疫治療方式極少。中國(guó)兒童腫瘤急需創(chuàng)新藥物的出現(xiàn)。
兒童用藥市場(chǎng)空間巨大，布局者卻寥寥無(wú)幾
根據(jù)公開披露的數(shù)據(jù)，全球兒童藥物市場(chǎng)規(guī)模呈逐年上升趨勢(shì)：2018年全球兒童藥物市場(chǎng)規(guī)模為973億美元，2019年為1220億美元，預(yù)計(jì)于2025年達(dá)到1410億美元。年復(fù)合增長(zhǎng)率為2.4%。目前兒科藥物市場(chǎng)增長(zhǎng)平穩(wěn)，美國(guó)依舊是最大的兒科藥物市場(chǎng)，中國(guó)緊隨其后，印度及歐盟國(guó)家亦有巨大消費(fèi)潛力。
米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2016-2019年我國(guó)兒童藥市場(chǎng)銷售額的復(fù)合增長(zhǎng)率在10%以上，2019年已突破872億元，2020年受到疫情沖擊，銷售額首次出現(xiàn)下滑，但仍有接近700億元。此外，從市場(chǎng)占比來(lái)看，兒童藥市場(chǎng)在我國(guó)藥品終端市場(chǎng)的占比不足5%，市場(chǎng)空間依然巨大。
但是，據(jù)全國(guó)工商聯(lián)藥業(yè)商會(huì)的調(diào)查顯示，國(guó)內(nèi)6000多家藥廠中，專門生產(chǎn)兒童藥品的僅10余家，有兒童藥品生產(chǎn)部門的企業(yè)也僅30多家。而專注研發(fā)、生產(chǎn)兒童藥的企業(yè)更是寥寥無(wú)幾；兒童藥物劑型占總藥物制劑的不到2%，存在嚴(yán)重的供需不平衡。
兒童用藥研發(fā)的難點(diǎn)
兒童不是縮小的成人，器官發(fā)育、發(fā)病特點(diǎn)、進(jìn)程、對(duì)藥物的吸收機(jī)制、依從性與成人不一樣。與成人用藥相比，兒童用藥在研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化方面存在諸多難點(diǎn)。
一方面，兒童用藥的處方、工藝相對(duì)復(fù)雜，對(duì)口感要求高。另一方面，安全性要求高，對(duì)原輔料選擇性及質(zhì)量控制要求較高。同一成分針對(duì)不同的年齡段兒童，需進(jìn)行不同劑型、規(guī)格及口味等相應(yīng)的藥學(xué)研究。據(jù)業(yè)內(nèi)不完全數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，部分兒童藥的生產(chǎn)成本比成人藥高出10%以上。
此外，兒童用藥的臨床研究非常困難，兒科臨床試驗(yàn)倫理學(xué)要求高、評(píng)價(jià)風(fēng)險(xiǎn)高，從而導(dǎo)致兒童受試者招募、安全和利益保護(hù)難度遠(yuǎn)超成人。
同時(shí)，即便兒童藥物研發(fā)成功了，也將面臨生產(chǎn)成本與價(jià)格平衡、臨床及家長(zhǎng)市場(chǎng)培育和推廣難題。
高投入、低回報(bào)率的市場(chǎng)特點(diǎn)，使得不少企業(yè)在兒童藥研發(fā)上選擇退避三舍，作為兒童藥中的一大細(xì)分，兒童腫瘤藥更是如此。主要因?yàn)椋海?）許多兒童腫瘤本質(zhì)上是罕見病，臨床患者較少，所以參與研發(fā)的企業(yè)積極性不高；（2）兒童腫瘤發(fā)病機(jī)理復(fù)雜，藥物研究更為困難，臨床相對(duì)來(lái)說(shuō)要求更高，因此企業(yè)一般不會(huì)把兒童腫瘤藥研發(fā)作為優(yōu)先級(jí)來(lái)考慮。
政策帶來(lái)利好，兒藥研發(fā)的風(fēng)口已到
隨著近幾年兒童健康方面觀念的轉(zhuǎn)變和研究的深入，兒童用藥市場(chǎng)越來(lái)越受到重視。為了緩解兒童藥品短缺問(wèn)題，近年來(lái)國(guó)家采取了一系列措施鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)。
2019年8月，新修訂的藥品管理法明確規(guī)定，國(guó)家采取有效措施鼓勵(lì)兒童用藥的研制和創(chuàng)新，支持開發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規(guī)格，對(duì)兒童用藥予以優(yōu)先審評(píng)審批。
2021年9月，國(guó)務(wù)院印發(fā)《中國(guó)兒童發(fā)展綱要（2021—2030年）》，中國(guó)兒童用藥市場(chǎng)得到大力政策支持。
2021年11月，國(guó)家衛(wèi)健委藥政司發(fā)文就《國(guó)家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》公開征求意見，其中值得關(guān)注的是，基藥范圍中首次新增了“兒童藥品”。此前尚未出現(xiàn)專門針對(duì)兒童用藥的目錄，本次的新增意味著兒童藥研發(fā)將加速推進(jìn)，力爭(zhēng)與國(guó)際接軌。這對(duì)于促進(jìn)兒童用藥的發(fā)展以及促進(jìn)臨床藥學(xué)發(fā)展具有重要意義。
兒藥研發(fā)未來(lái)的發(fā)展方向
面對(duì)巨大的用藥市場(chǎng)，兒藥研發(fā)未來(lái)的方向在哪里？
第一，豐富產(chǎn)品組合。兒科涉及的疾病譜廣泛，具有全科用藥性質(zhì)，豐富產(chǎn)品組合可形成產(chǎn)品協(xié)同效應(yīng)，也有利于樹立品牌形象，增強(qiáng)患者對(duì)品牌的依賴性。
第二，多規(guī)格開發(fā)。不同年齡甚至不同體重的兒童的使用劑量都不相同，目前我國(guó)兒童藥品超過(guò)90%的產(chǎn)品的規(guī)格只有1種，不利于臨床使用。同品種開發(fā)多個(gè)規(guī)格，可用于不同年齡體重的兒童，增加了兒童用藥便利性和安全性，同時(shí)有利于生產(chǎn)廠家建立差異化優(yōu)勢(shì)。
第三，改良創(chuàng)新，開發(fā)適合兒童服用的劑型。對(duì)于臨床價(jià)值明確、療效顯著、安全性高的產(chǎn)品，可以通過(guò)改善順應(yīng)性、克服吞咽障礙、降低給藥次數(shù)/頻率、改善口感等方面，改良開發(fā)適合兒童的專用制劑或產(chǎn)品。讓兒童用藥的選擇更豐富，有利于終端銷售。
第四，治療領(lǐng)域開拓。我國(guó)兒童藥市場(chǎng)主要以呼吸系統(tǒng)疾病，抗感染用藥，消化系統(tǒng)用藥為主，這類藥品以普藥居多，且許多品種獲批廠家多，同質(zhì)化嚴(yán)重，缺乏賣點(diǎn)。而神經(jīng)系統(tǒng)、腫瘤、心血管疾病領(lǐng)域用藥缺乏，且市場(chǎng)需求逐漸增多，加之國(guó)家政策正在鼓勵(lì)特藥領(lǐng)域的發(fā)展，因此在特藥治療領(lǐng)域的開拓可避免同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)。
兒童用藥匱乏是一個(gè)世界性難題，近年來(lái)，世界各國(guó)藥政管理部門先后制定了相關(guān)措施，促進(jìn)兒童用藥研發(fā)與監(jiān)管，以期逐步改善和解決此問(wèn)題。這種發(fā)展趨勢(shì)也推動(dòng)了全球醫(yī)藥企業(yè)對(duì)兒童用藥的研發(fā)熱情。面對(duì)這樣商機(jī)漸顯的局面，企業(yè)應(yīng)該積極拓展，牢牢把握市場(chǎng)的主動(dòng)權(quán)。
1.《聚焦兒童藥15年，凈利潤(rùn)增長(zhǎng)超30%，創(chuàng)新“內(nèi)卷”下，這家“領(lǐng)軍”企業(yè)這樣做……》E藥經(jīng)理人，2022-04-21；
2. 《中國(guó)兒童藥市場(chǎng)現(xiàn)狀和未來(lái)發(fā)展趨勢(shì)分析》明順醫(yī)療，2021-08-17；
3. 《我國(guó)兒童藥市場(chǎng)研究報(bào)告》米內(nèi)網(wǎng)，2014-08-13。
文章來(lái)源：美柏醫(yī)健
