近日，北京天石同達醫(yī)藥科技有限公司（Precision Autoimmune Therapeutics Inc.，以下簡稱“天石同達”）宣布完成1.4億元天使輪融資，由知名醫(yī)療基金ETP致和道康與丹麓資本聯(lián)合投資，上市藥企凱信遠達戰(zhàn)略投資。
天石同達是中國首家基于精準分型平臺HDPM研發(fā)自身免疫性疾?。ㄒ韵潞喎Q”自免疾病”）的創(chuàng)新藥公司。公司攜手中國科學院院士、北京大學前沿交叉學科研究院院長湯超院士，以及西湖大學系統(tǒng)生物學講席教授、西湖大學應急醫(yī)學研究中心主任孫仁教授等國際知名免疫學、精準醫(yī)療和人工智能領(lǐng)域?qū)＜?，深度整合多組學技術(shù)、單細胞技術(shù)與大數(shù)據(jù)分析挖掘，賦能自免疾病患者精準分型，提高自免疾病創(chuàng)新藥研發(fā)成功率并實現(xiàn)個體化用藥，為患者帶來更高效、更安全的療法。
此次融資將用于加速天石同達在研產(chǎn)品PAT-A001申報中美臨床試驗，并進一步拓展精準分型平臺HDPM的應用，開發(fā)更多自免疾病和炎癥疾病的新型療法。
精準分型讓自免疾病治療 不再“盲人摸象”
自免疾病是指由于某些原因造成免疫系統(tǒng)對自身成分的免疫耐受減低或破壞，致使自身抗體或（和）致敏淋巴細胞損傷自身器官組織而引起的疾病，表現(xiàn)為相應組織器官的功能障礙。
《科學美國人》2021年的數(shù)據(jù)顯示，全球大約有4.5%人口受到自免疾病的威脅。美國自身免疫相關(guān)疾病協(xié)會表示，目前已發(fā)現(xiàn)100多種自免疾病，常見的包括類風濕關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、強直性脊柱炎、銀屑病、炎癥性腸病、支氣管哮喘等。逐年上升的致殘率與死亡率亦反映自免疾病的診斷與治療正面臨著巨大挑戰(zhàn)，存在大量未滿足的臨床需求與創(chuàng)新藥缺口。
根據(jù)興業(yè)證券2021年研究報告，全球自免疾病藥物市場預期將由2019年的1169億美元增至2030年的1638億美元。中國自免疾病藥物市場增速持續(xù)領(lǐng)跑全球，整體市場規(guī)模從2019年的24億美元增至2030年的241億美元，2019年~2024年CAGR 26.3%，2024年~2030年CAGR 20.9%。
然而，目前自免疾病治療藥物仍基于傳統(tǒng)的研發(fā)模式，藥物研發(fā)成功率低，并且成功獲批藥物依然存在毒副作用嚴重、患者受益有限等問題。近60年來，美國FDA僅批準了兩款治療SLE的創(chuàng)新藥，分別為2011年批準的倍力騰（貝利尤單抗）與2021年批準的Saphnelo（阿尼魯單抗）。自免疾病藥物亟需革命性的研發(fā)模式，通過對自免疾病患者精準分型，提高藥物研發(fā)成功率，滿足未滿足的臨床需求。
反觀，在異質(zhì)性非常強的腫瘤治療藥物研發(fā)領(lǐng)域，結(jié)合精準分型技術(shù)提高藥物研發(fā)效率非常普遍。如革命性抗癌藥物Vitrakvi（拉羅替尼）就是結(jié)合精準分型技術(shù)提高藥物研發(fā)效率的經(jīng)典案例。拉羅替尼與其他傳統(tǒng)腫瘤藥物研發(fā)最大的區(qū)別是，這個藥整個的研發(fā)和臨床試驗都是基于NTRK融合基因來進行的，并沒有具體限制在某種腫瘤中，拉羅替尼治療NTRK陽性腫瘤患者總體緩解率高達75%，順利獲得了FDA的批準。
事實上，不僅是腫瘤，很多自免疾病異質(zhì)性也極大，上述SLE就是典型代表，其發(fā)病機理極其復雜且涉及到多器官病變，所以需要結(jié)合精準分型技術(shù)研發(fā)自免疾病藥物，讓自免疾病治療不再“盲人摸象”。
精準分型平臺革新 自免疾病藥物研發(fā)模式
天石同達成立于2022年1月，基于最新的精準分型技術(shù)，開發(fā)出自免疾病精準分型平臺HDPM，顯著提高藥物的研發(fā)成功率。
公司科學顧問委員會委員包括中國科學院院士、北京大學前沿交叉學科研究院院長湯超院士，以及公司的聯(lián)合創(chuàng)始人西湖大學系統(tǒng)生物學講席教授、西湖大學應急醫(yī)學研究中心主任孫仁教授等國際知名專家。
公司第一款利用精準分型平臺HDPM快速推進研發(fā)進展的藥物是PAT-A001。PAT-A001是授權(quán)自專注于腫瘤免疫治療的英國生物技術(shù)公司Tusk Therapeutics（2018年已經(jīng)被羅氏以7.59億美元收購）開發(fā)的一款全人源單克隆抗體，識別CD38蛋白獨特的抗原表位，且天石同達擁有其在自免疾病領(lǐng)域與炎癥疾病領(lǐng)域的全球獨家權(quán)益。該抗體通過抗體依賴性細胞毒性作用（簡稱“ADCC”）與抗體依賴性細胞吞噬作用（簡稱“ADCP”）殺傷表達CD38的靶細胞。
實驗數(shù)據(jù)充分顯示PAT-A001與多款現(xiàn)有CD38單抗相比，具有同類最佳的治療潛力，尤其是在有效性與安全性方面：PAT-A001在具有更優(yōu)異的ADCC活性與ADCP活性的同時，不具備任何補體依賴性細胞毒性作用且對紅細胞的結(jié)合能力極低。在PAT-A001的人體I期臨床試驗中，已有結(jié)果顯示安全性良好?？紤]到自免疾病患者需要長期用藥，藥物安全性是影響其用藥依從性的核心因素之一，因此PAT-A001有望成為優(yōu)秀的治療自免疾病藥物。
2020年發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》的研究報道顯示，2例危及生命的難治性SLE患者在接受CD38單抗治療與后續(xù)維持治療后，其SLEDAI-2K分數(shù)、尿蛋白量、anti-dsDNA抗體均明顯降低，腎功能明顯恢復，疾病顯著緩解。此外，CD38單抗成功治療其他自免疾病也有大量報道。因此，CD38單抗極有潛力在自免疾病治療中取得如腫瘤領(lǐng)域PD-1單抗般的成功。
未來，天石同達將進一步借助HDPM平臺推進更多差異化布局的自免疾病和炎癥疾病精準治療藥物管線，并研發(fā)細胞治療等自免疾病和炎癥疾病領(lǐng)域的新型療法，致力于成為全球免疫性疾病精準治療藥物領(lǐng)域的領(lǐng)導者。
知名投資人及科學家持續(xù)助力， 推動公司新藥研發(fā)快速發(fā)展
西湖大學系統(tǒng)生物學講席教授、西湖大學應急醫(yī)學研究中心主任孫仁教授表示：“20世紀以來，隨著社會進步、衛(wèi)生條件的改善，自身免疫性疾病和過敏性疾病的發(fā)病率在逐漸升高。特別是新冠疫情以來，群眾的衛(wèi)生意識得到了極大的增強，生活更‘干凈’，很可能進一步加速自身免疫性疾病和過敏性疾病的增長。由此可見，自身免疫性疾病與過敏性疾病的治療將成為一個快速增長的需求。
現(xiàn)今在自身免疫性疾病患者的診斷與治療過程中，僅由幾項指標將病人大致分類，并且治療大多為非特異性療法，治療效果往往不盡如人意。天石同達基于高通量測序與組學的發(fā)展進步，對患者進行多組學評價，利用成千上萬個指標，全面、精準地為自身免疫性疾病患者進行診斷與分類，從而實現(xiàn)精準治療，此策略將真正地使患者受益，并且極大地推動自身免疫性疾病這一領(lǐng)域的進步?！?/span>
丹麓資本創(chuàng)始合伙人蘇震波先生表示：“自身免疫病的診斷與治療正面臨著巨大挑戰(zhàn)，隨著基因組學和單細胞測序技術(shù)的發(fā)展，自免疾病的精準治療是未來的方向。天石同達利用精準分型平臺HDPM開發(fā)的首款產(chǎn)品PAT-A001是一款靶向CD38的單抗，I期臨床試驗中顯示出良好的安全性，有望成為可以長期使用的治療自免疾病的藥物。我們非常高興與這支優(yōu)秀的團隊合作，也希望能助力天石同達成為國際領(lǐng)先的精準治療自免疾病的創(chuàng)新藥公司。”
ETP致和道康基金創(chuàng)始合伙人何為無博士表示：“ETP致和道康基金長期深耕生物醫(yī)療前沿科技領(lǐng)域，此過程中我們見證了組學技術(shù)的飛速發(fā)展并經(jīng)歷了其在腫瘤這類高度異質(zhì)性疾病治療領(lǐng)域所帶來的革命性變化。同樣高度異質(zhì)性并誕生過‘藥王’的自免疾病領(lǐng)域，我們認為這些新技術(shù)會帶來更大的變革，現(xiàn)在正是躬身入局該領(lǐng)域的合適時機。
科技性是我們選擇被投企業(yè)金標準之一，所以我們第一天起便為天石同達組建了多元化、國際化的科學顧問委員會，從而為其注入了硬科技的基因。結(jié)合單細胞技術(shù)與多組學技術(shù)，天石同達建立了精準分型平臺HDPM，為實現(xiàn)對自免疾病治療范式革命踏出了堅實的一步。我們非常榮幸可以和丹麓資本以及如此優(yōu)秀的創(chuàng)始團隊合作率先踏入自免疾病與炎癥疾病精準治療藍海，打造全球免疫性疾病精準治療藥物領(lǐng)域的領(lǐng)先企業(yè)，最終惠及患者。”
關(guān)于北京天石同達醫(yī)藥科技有限公司
北京天石同達醫(yī)藥科技有限公司（Precision Autoimmune Therapeutics Inc.）是一家專注于自免疾病和炎癥疾病精準治療創(chuàng)新藥物研發(fā)公司，利用HDPM精準分型平臺，顯著提高藥物的研發(fā)成功率并縮短研發(fā)時間，為全球眾多自免疾病和炎癥疾病患者提供迫切需要的更安全、更有效的藥物，率先布局精準治療藥物的藍海市場。
天石同達已與上市藥企凱信遠達建立了新藥研發(fā)的深度合作，利用其在美國豐富的創(chuàng)新藥研發(fā)經(jīng)驗和資源，快速推動PAT-A001等藥物在中美的研發(fā)。
關(guān)于丹麓資本
丹麓資本是一家專注于創(chuàng)新性醫(yī)療技術(shù)早期股權(quán)投資的機構(gòu)，于2018年初由前紅杉資本中國基金合伙人陸勤超和前分享投資管理合伙人蘇震波共同創(chuàng)辦，核心團隊均來自知名創(chuàng)投基金，并在中美擁有豐富的醫(yī)療產(chǎn)業(yè)資源。丹麓資本持續(xù)深耕早期醫(yī)療大健康領(lǐng)域，系統(tǒng)性布局了包括高值耗材、體外診斷試劑、消費醫(yī)療、數(shù)字醫(yī)療等創(chuàng)新性醫(yī)療技術(shù)以及創(chuàng)新藥、新型醫(yī)療服務等多個領(lǐng)域。
關(guān)于ETP致和道康基金
Emerging Technology Partners（簡稱“ETP致和道康基金”）由資深企業(yè)家、投資人何為無博士于2000年發(fā)起成立，專注于生物醫(yī)療領(lǐng)域的早期風險投資。何博士畢業(yè)于南京大學，1986年獲CUSBEA項目資助赴美國貝勒醫(yī)學院攻讀博士學位，在梅奧醫(yī)學中心和哈佛麻省總醫(yī)院從事多年研究，并于1993年作為首批科學家加入由“人類基因組之父”約翰·克雷格·文特爾（J. Craig Venter）成立的Human Genome Sciences公司。該公司成功通過基因科技研發(fā)出近60年FDA批準的首款治療SLE的創(chuàng)新藥倍力騰（Benlysta），隨后該公司被著名制藥公司葛蘭素史克以約36億美元收購。ETP致和道康基金目前在北京、無錫、硅谷、波士頓、馬里蘭設(shè)有分支機構(gòu)，已投資和創(chuàng)辦110余家生物科技和生物醫(yī)藥公司，其中包括數(shù)家獨角獸企業(yè)。ETP人民幣基金旨在促成全球先進的生命科學成果和生物醫(yī)療技術(shù)落地中國，助力中國健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展。ETP致和道康基金近年在中國深度參與創(chuàng)建或投資的創(chuàng)新醫(yī)療企業(yè)包括：泛生子、博雅輯因、百嘉醫(yī)療、天科雅、合源生物、美聯(lián)泰科、傲銳東源（中源協(xié)和）、締碼生物、宸安生物、本導基因、因諾惟康以及厚無生物等，部分企業(yè)已發(fā)展成為各個細分領(lǐng)域的龍頭企業(yè)。
文章來源：動脈網(wǎng)
