以下文章來源于：藥明康德
日前，Gamida Cell公司宣布美國FDA已受理了該公司旗下產(chǎn)品omidubicel的生物制品許可（BLA）申請(qǐng)，用于治療需要同種異體造血干細(xì)胞移植的血癌患者。Omidubicel是一款具有“first-in-class”潛力的在研干細(xì)胞療法，適用于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者。新聞稿指出，它是第一個(gè)獲得美國FDA突破性療法認(rèn)定的骨髓移植治療產(chǎn)品，并且在美國和歐盟都獲得了孤兒藥資格認(rèn)定。
針對(duì)本項(xiàng)BLA申請(qǐng)，美國FDA授予了優(yōu)先審評(píng)資格，并將處方藥用戶付費(fèi)法案（PDUFA）的目標(biāo)審評(píng)日期定為2023年1月30日。美國FDA對(duì)那些在疾病的治療、診斷或預(yù)防的安全性或有效性方面表現(xiàn)出重大改進(jìn)的產(chǎn)品申請(qǐng)給予優(yōu)先審評(píng)資格。
Gamida Cell公司的首席執(zhí)行官Julian Adams博士在新聞稿中表示：“美國FDA為我們公司的BLA申請(qǐng)授予優(yōu)先審評(píng)資格，這標(biāo)志著我們?cè)跒樾枰愺w干細(xì)胞移植的患者提供全新干細(xì)胞治療選擇的使命中的一個(gè)重要里程碑。我們對(duì)于那些參加omidubicel的3期臨床試驗(yàn)的患者所表現(xiàn)出的積極、持久的隨訪結(jié)果感到鼓舞，包括治療后一年的積極總生存趨勢。這些結(jié)果提供了非常有前景的理論依據(jù)，如果獲得批準(zhǔn)，omidubicel可以成為那些亟需異體造血干細(xì)胞移植的患者的首選治療方案。我們期待著在整個(gè)審評(píng)過程中與美國FDA保持合作，以盡快將omidubicel帶給患者。”
Omidubicel的關(guān)鍵性3期研究取得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的結(jié)果，支持了omidubicel的BLA申請(qǐng)，該研究結(jié)果發(fā)表在美國血液學(xué)會(huì)的官方雜志Blood上。該研究的主要臨床終點(diǎn)是使用omidubicel與使用標(biāo)準(zhǔn)臍帶血（UCB）進(jìn)行異體骨髓移植的血癌患者相比，中性粒細(xì)胞植入的中位時(shí)間。結(jié)果顯示，使用omidubicel的患者中性粒細(xì)胞植入的中位時(shí)間為12天，而對(duì)照組（使用UCB）為22天（p < 0.001）。該試驗(yàn)的次要終點(diǎn)是血小板植入、感染率、存活天數(shù)和離開醫(yī)院的天數(shù)。上述次要終點(diǎn)均已達(dá)到，并具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。在3期試驗(yàn)中，omidubicel治療的耐受性普遍良好。
據(jù)統(tǒng)計(jì)，2019年美國約有8000名12歲及以上的血液惡性腫瘤患者接受了異體干細(xì)胞移植手術(shù)。如果獲批，omidubicel有可能每年在美國治療約2000-2500名患者。
