以下文章來源于：醫(yī)藥觀瀾
8月16日消息，聚焦基因和細(xì)胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（下稱“邦耀生物”）宣布，其針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法在研產(chǎn)品——“BRL-101自體造血干祖細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請已獲得中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）的批準(zhǔn)。邦耀生物創(chuàng)始人、董事長劉明耀教授表示，此次IND獲批標(biāo)志著公司的發(fā)展正式進(jìn)入了臨床階段。β-地中海貧血是一種遺傳性溶血性疾病，是全球常見的單基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白嚴(yán)重缺乏，相當(dāng)一部分患者需定期輸血才能存活，從而導(dǎo)致輸血依賴性地中海貧血。由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高，這類患者僅部分比例能維持規(guī)范輸血和去鐵治療，生存狀態(tài)堪憂。據(jù)2021年發(fā)表的《中國地中海貧血藍(lán)皮書（2020）》數(shù)據(jù)，全球β-地中海貧血基因攜帶者約3.45億人口，中國內(nèi)地約3000萬人，其中重型和中間型β-地中海貧血患者人數(shù)在30萬左右，且以每年約10％的速度遞增。在傳統(tǒng)療法中，造血干細(xì)胞移植可根治β地中海貧血，但成本高且配型困難，僅少部分患者能獲得移植。如果可以將自體造血干細(xì)胞經(jīng)基因校正后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，則有望解決造血干細(xì)胞來源不足及配型困難的問題，CRISPR基因編輯技術(shù)的進(jìn)展則給這種治療策略提供了可能。BRL-101是基于邦耀生物自主研發(fā)的造血干細(xì)胞平臺開發(fā)的基因治療產(chǎn)品，主要適應(yīng)癥為β-地中海貧血。公開資料顯示，邦耀生物的造血干細(xì)胞平臺（ModiHSC?）主要是利用基因編輯系統(tǒng)對患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，修飾后的造血干細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過自我更新和分化重建修飾細(xì)胞群體，從而達(dá)到治療血液系統(tǒng)疾病的目的。基于該平臺，邦耀生物的BRL-101產(chǎn)品在由研究者發(fā)起的治療β0/β0型重度β-地中海貧血患者臨床研究中已取得良好效果。據(jù)悉，自2020年7月以來，邦耀生物和多家醫(yī)療機(jī)構(gòu)專家合作，通過基因治療方法，中國多例β-地中海貧血患者已治愈出院，且已擺脫輸血依賴，過上了健康人的生活。其中，湘雅醫(yī)院的2例患者擺脫輸血依賴已超2年。邦耀生物在新聞稿中表示，這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2022年8月，該項(xiàng)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)成果發(fā)表在國際權(quán)威醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine上。?邦耀生物在新聞稿中表示，聚焦β-地貧基因療法，公司未來針對這一項(xiàng)目的研究對象年齡還將進(jìn)一步擴(kuò)大到35歲，有望讓β-地中海貧血移植領(lǐng)域的“老大難群體”——大齡及配型無望的患者受益。值得一提的是，邦耀生物在地貧領(lǐng)域的突出性成果已選入到第二版《中國地貧防治藍(lán)皮書》(2020)的治療方法部分。邦耀生物作為一家以"以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類"為使命的細(xì)胞基因藥企。通過自主研發(fā)以及與高校和醫(yī)院的合作，該公司多個項(xiàng)目進(jìn)入IND階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、PD-1敲除非病毒定點(diǎn)整合CAR-T、以及UCAR-T等項(xiàng)目已經(jīng)取得優(yōu)異臨床效果。
