以下文章來(lái)源于：醫(yī)藥觀瀾
10月24日，安斯泰來(lái)（Astellas Pharma）和基因療法新銳Taysha Gene Therapies宣布達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略投資合作。安斯泰來(lái)將投資5000萬(wàn)美元獲得Taysha公司15%的股權(quán)，以及對(duì)后者兩款中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）遺傳病基因治療項(xiàng)目的獨(dú)家選擇權(quán)。根據(jù)新聞稿，這兩款基因治療項(xiàng)目現(xiàn)處于臨床階段，擬開(kāi)發(fā)適應(yīng)癥分別為Rett綜合征、巨軸索神經(jīng)病（GAN）。
根據(jù)新聞稿，Taysha公司開(kāi)發(fā)的TSHA-102是一種鞘內(nèi)遞送的AAV9基因替代療法，正在開(kāi)發(fā)用于治療Rett綜合征。TSHA-102利用新型miRNA反應(yīng)性自動(dòng)調(diào)節(jié)元件（miRARE）技術(shù)平臺(tái)，該技術(shù)旨在防止與轉(zhuǎn)基因過(guò)度表達(dá)相關(guān)的毒性。此前，TSHA-102已獲得美國(guó)FDA授予孤兒藥資格和罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定，以及歐盟委員會(huì)（EC）授予的孤兒藥資格。Rett綜合征是一種嚴(yán)重的遺傳性神經(jīng)發(fā)育障礙疾病，由大腦神經(jīng)元和突觸功能所必需的X連鎖MECP2基因突變引起。Rett綜合征主要發(fā)生在女性身上，是全世界嚴(yán)重智力殘疾最常見(jiàn)的遺傳原因之一。通常，患者有正常的早期發(fā)育，其癥狀大約在6~18個(gè)月大時(shí)開(kāi)始出現(xiàn)。Rett綜合征的特點(diǎn)是快速發(fā)育衰退，導(dǎo)致智力殘疾、言語(yǔ)障礙、無(wú)法使用雙手、喪失行動(dòng)能力、癲癇發(fā)作、心臟損害和呼吸問(wèn)題等。目前，還沒(méi)有批準(zhǔn)的療法可以從根本上治療這種進(jìn)展性疾病。Taysha公司開(kāi)發(fā)的另一款產(chǎn)品TSHA-120是一種鞘內(nèi)給藥的AAV9基因替代療法，擬開(kāi)發(fā)用于治療巨軸索神經(jīng)?。℅AN），目前正在海外進(jìn)行1/2期臨床試驗(yàn)。此前，TSHA-120已獲得FDA授予孤兒藥資格和罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定，以及EC授予的孤兒藥資格。GAN是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，也是一種進(jìn)行性神經(jīng)變性疾病，可影響中樞和外周神經(jīng)系統(tǒng)。這種疾病是由編碼巨細(xì)胞軸突蛋白的基因功能缺失突變引起，這種突變會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞中重要的結(jié)構(gòu)成分——中間絲轉(zhuǎn)換的失調(diào)。患有GAN的兒童在5歲之前會(huì)出現(xiàn)癥狀，包括步態(tài)不穩(wěn)、經(jīng)常跌倒和運(yùn)動(dòng)無(wú)力。目前，還沒(méi)有批準(zhǔn)的GAN治療方法，這會(huì)導(dǎo)致患者在大約在10~20歲左右就死亡。安斯泰來(lái)首席戰(zhàn)略官Naoki Okamura在新聞稿中表示，基因治療是安斯泰來(lái)主要研究方向之一，公司的目標(biāo)是為患有嚴(yán)重遺傳疾病和治療選擇有限的患者帶來(lái)新的變革性治療選擇。Taysha公司是中樞神經(jīng)系統(tǒng)基因療法行業(yè)的領(lǐng)先企業(yè)之一，這次合作將使公司能夠幫助更多有迫切醫(yī)療需求的患者。
[1]Astellas and Taysha Gene Therapies Announce Strategic Investment to Support Development of Taysha's AAV-based Gene Therapy Programs. Retrieved Oct 24，2022, from https://newsroom.astellas.us/2022-10-24-Astellas-and-Taysha-Gene-Therapies-Announce-Strategic-Investment-to-Support-Development-of-Tayshas-AAV-based-Gene-Therapy-Programs
