以下文章來(lái)源于：醫(yī)藥魔方
如果未來(lái)某天，有人為全球創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展撰寫(xiě)歷史，那么至少在2010年后的這段時(shí)間里，百濟(jì)神州是無(wú)法回避的話題。近日，百濟(jì)神州澤布替尼（中文商品名：百悅澤?）與伊布替尼“頭對(duì)頭”對(duì)比取得成功的ALPINE研究結(jié)果入選ASH2022大會(huì)的“最新突破摘要（Late-Breaking Abstract）”并在大會(huì)上進(jìn)行口頭報(bào)告，詳細(xì)研究結(jié)果同步發(fā)表于頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。對(duì)于全球任何一款創(chuàng)新藥而言，這都是最高的榮譽(yù)。回到百濟(jì)神州成立之初的時(shí)刻，沒(méi)有多少人能夠想到它會(huì)走到如今這樣的高度。當(dāng)然，這期間全球創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)生的天翻地覆的變化，同樣也是難以想象的。百濟(jì)神州的成長(zhǎng)并非一直順風(fēng)順?biāo)?，十年間公司面對(duì)的質(zhì)疑并不少。更準(zhǔn)確的說(shuō)，從成立之初，百濟(jì)神州面對(duì)的質(zhì)疑就從未停息：如何利用中國(guó)的產(chǎn)業(yè)生態(tài)環(huán)境為世界做創(chuàng)新藥？管線如何平衡Best in Class和First in Class？澤布替尼到底能不能算Best in Class？高企的市值有多少泡沫？接下來(lái)還能有什么新的故事？等等。可以說(shuō)，百濟(jì)神州創(chuàng)立和成長(zhǎng)至今的12年中，基本就是一路伴隨著各種質(zhì)疑。這并不奇怪，近幾十年涌現(xiàn)出的世界級(jí)的公司，包括蘋(píng)果、華為、特斯拉、阿里在內(nèi)，鮮有不是在質(zhì)疑中成長(zhǎng)的。事實(shí)上，不管從哪個(gè)角度評(píng)價(jià)，以截至當(dāng)前的成績(jī)而論，百濟(jì)神州之于中國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)的歷史地位都是無(wú)可爭(zhēng)議的。昔年貝達(dá)在中國(guó)做出首個(gè)符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的Me too藥物?？颂婺?，已被當(dāng)時(shí)的衛(wèi)生部長(zhǎng)陳竺譽(yù)為“民生領(lǐng)域的兩彈一星”。對(duì)比一下，我們來(lái)看一看百濟(jì)神州這12年來(lái)創(chuàng)造的多個(gè)從0到1：
全球首個(gè)實(shí)現(xiàn)納斯達(dá)克、港股和上交所科創(chuàng)版三地IPO的創(chuàng)新藥企業(yè)；美股市值超200億美元，可以在納斯達(dá)克Biotech公司排進(jìn)前20。
與全球制藥巨頭達(dá)成大規(guī)模License out交易，并保持最大交易首付金額記錄；
澤布替尼成為全球首個(gè)且唯一一個(gè)在CLL中頭對(duì)頭對(duì)比伊布替尼取得PFS與ORR雙重優(yōu)效性的BTK抑制劑，為CLL患者帶來(lái)更有效、變革性的治療選擇；
自2022年以來(lái)，澤布替尼接連獲得包括《柳葉刀》、《臨床腫瘤雜志》在內(nèi)的國(guó)際權(quán)威期刊的認(rèn)可，并獲得美國(guó)NCCN指南最高級(jí)別推薦；
- 澤布替尼獲批足跡已拓展至包括美國(guó)、中國(guó)、歐盟在內(nèi)的 全球60 多個(gè)市場(chǎng)，在全球?qū)崿F(xiàn)創(chuàng)新藥品種的規(guī)?；杖?，并正在努力實(shí)現(xiàn)盈利。
這些都是創(chuàng)新藥行業(yè)的歷史性突破，甚至其中不少成在短期內(nèi)可能還沒(méi)有跟隨者能夠復(fù)制。這其中自然有資本運(yùn)作助力，但其背后的核心價(jià)值仍然還是研發(fā)實(shí)力。包括達(dá)到了中國(guó)創(chuàng)新藥前所未有歷史高度的澤布替尼，也包括百濟(jì)神州多年來(lái)在管線研發(fā)方面的持續(xù)突破，沒(méi)有這一點(diǎn)，其他皆是無(wú)根之木。更進(jìn)一步說(shuō)，如果在未來(lái)，百濟(jì)神州能夠進(jìn)一步鞏固這樣建立在研發(fā)基礎(chǔ)上的全方位企業(yè)成功，帶動(dòng)真正實(shí)現(xiàn)中長(zhǎng)期盈利和自我造血支持發(fā)展，某種程度上，會(huì)比國(guó)內(nèi)那些TMT巨頭的成功意義更大。因?yàn)檫@正是當(dāng)下各方都期盼出現(xiàn)的是通過(guò)“科研創(chuàng)立+資本投入”實(shí)現(xiàn)國(guó)際意義認(rèn)可的源頭創(chuàng)新典范成功，而不是靠壟斷商業(yè)模式的成功。研發(fā)立足：驅(qū)動(dòng)公司穩(wěn)步升級(jí)迭代
多年來(lái)，百濟(jì)神州在資本運(yùn)作、BD、商業(yè)化屢屢斬獲佳績(jī)，公司運(yùn)營(yíng)各方面都在全面突破，這也可能會(huì)讓旁觀者忽略其同樣突飛猛進(jìn)的研發(fā)實(shí)力。譬如姚明對(duì)于NBA和中國(guó)籃球國(guó)際化意義當(dāng)然重大，但并不意味著姚明作為籃球運(yùn)動(dòng)員的成績(jī)可以被低估，而且后者本身對(duì)于前者就是必要的。事實(shí)上，百濟(jì)神州從來(lái)都是一家立足于研發(fā)創(chuàng)新，由研發(fā)驅(qū)動(dòng)發(fā)展的公司——?jiǎng)?chuàng)立之初如此，如今千億市值依然如此。當(dāng)然，對(duì)于不同階段的百濟(jì)神州，研發(fā)形式和實(shí)質(zhì)也在不斷迭代進(jìn)化。以筆者作為旁觀見(jiàn)證者的感受，在創(chuàng)立之初的百濟(jì)神州，更多應(yīng)該是定位于典型Biotech打法：內(nèi)部自研為主，盯著若干熱門(mén)的成功靶點(diǎn)，挖掘中國(guó)資源做創(chuàng)新藥。這在當(dāng)時(shí)的中國(guó)雖然不多，倒也不是絕無(wú)僅有，當(dāng)然百濟(jì)神州的團(tuán)隊(duì)起點(diǎn)當(dāng)時(shí)也是最高的。破局大概在2013年，百濟(jì)神州與默克雪蘭諾達(dá)成其在研二代BRAF抑制劑的license out交易，這應(yīng)該是首次與跨國(guó)藥企達(dá)成如此規(guī)模的license out 交易。雖然這樣的交易對(duì)于歐美的創(chuàng)新藥公司是行業(yè)慣例，但是對(duì)于中國(guó)的行業(yè)發(fā)展而言，絕對(duì)是從0到1的破冰。對(duì)百濟(jì)神州發(fā)展更重要的意義大概在于，研發(fā)不僅是管線推進(jìn)，還可以作為基石，撬動(dòng)公司發(fā)展的更多維度。至此之后，百濟(jì)神州開(kāi)始與其他同時(shí)期的創(chuàng)新藥公司拉開(kāi)身位。公司逐漸輕車熟路，又陸續(xù)與Celgene、Amgen、Novartis等公司達(dá)成越來(lái)越大的License out交易。市場(chǎng)對(duì)百濟(jì)神州的印象大概就是“歐美創(chuàng)新藥公司能做的事情，他都能做”。此時(shí)可以認(rèn)為，百濟(jì)神州稱得上國(guó)際研發(fā)水準(zhǔn)的Biotech。成功License out的前提，是對(duì)方能夠看中你的產(chǎn)品，產(chǎn)品又是自主研發(fā)而來(lái)。及至澤布替尼上市銷售，百濟(jì)神州又來(lái)到了新的階段——商業(yè)化。當(dāng)前數(shù)據(jù)顯示，澤布替尼的全球商業(yè)化增長(zhǎng)強(qiáng)勁。2022年第三季度全球銷售額1.555億美元，同比增長(zhǎng)136%。其中，美國(guó)市場(chǎng)1.081億美元，同比增長(zhǎng)221%，主要得益于處方數(shù)量持續(xù)增長(zhǎng)，臨床醫(yī)生在套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）、華氏巨球蛋白血癥（WM）和邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）等適應(yīng)癥人群中的使用增多。中國(guó)市場(chǎng)銷售額3950萬(wàn)美元，同比增長(zhǎng)23%，主要得益于包括其在中國(guó)BTK抑制劑市場(chǎng)的領(lǐng)先地位，以及在所有已獲批適應(yīng)癥中銷售額的持續(xù)增長(zhǎng)。當(dāng)前，各路市場(chǎng)分析師也對(duì)澤布替尼的業(yè)績(jī)前景有了更高預(yù)期，推測(cè)銷售峰值有望達(dá)到30-50億美金。澤布替尼在海外的商業(yè)化成績(jī)，尤其是在美國(guó)市場(chǎng)的業(yè)績(jī)，應(yīng)該說(shuō)更多還是歸因于產(chǎn)品研發(fā)工作的出色。想在發(fā)達(dá)國(guó)家市場(chǎng)賣藥，尤其美國(guó)這樣的市場(chǎng)，如果不是產(chǎn)品自身的研發(fā)得到認(rèn)可，無(wú)論是FDA或是臨床醫(yī)生，斷然不會(huì)為之買單——近日公布的全球3期ALPINE的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）優(yōu)效性結(jié)果，再度佐證了百濟(jì)神州的研發(fā)成色。
回頭看這條路徑，或可認(rèn)為，百濟(jì)神州作為一家創(chuàng)新藥公司，經(jīng)歷了三個(gè)階段的形態(tài)進(jìn)化：
- 1.0時(shí)代：研發(fā)驅(qū)動(dòng)，著力于利用中國(guó)資源，成為領(lǐng)先的有全球化抱負(fù)的創(chuàng)新藥公司；
- 2.0時(shí)代：研發(fā)驅(qū)動(dòng)+BD提速，致力于成為全球領(lǐng)先的創(chuàng)新藥公司；
- 3.0時(shí)代：研發(fā)驅(qū)動(dòng)+BD提速+商業(yè)化升級(jí)，致力于成為上下游全鏈條的全球性創(chuàng)新藥公司。
可以看到，無(wú)論公司業(yè)務(wù)如何演進(jìn)，貫穿始終不變的仍然是研發(fā)。重磅爆款產(chǎn)品的商業(yè)價(jià)值釋放，做好研發(fā)是前提，這方面澤布替尼是最好的例證。作為首個(gè)誕生于中國(guó)、被美國(guó)FDA批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥，澤布替尼前前后后接受了無(wú)數(shù)質(zhì)疑。面對(duì)這些，研發(fā)是破解質(zhì)疑的唯一出路。適應(yīng)癥和市場(chǎng)太??？那就做出來(lái)——全球廣泛開(kāi)展的臨床項(xiàng)目，超過(guò)30個(gè)國(guó)家和地區(qū)，35項(xiàng)試驗(yàn)，總?cè)虢M受試者超4700 人。迄今為止已在包括美國(guó)、中國(guó)、歐盟和英國(guó)、加拿大、澳大利亞、韓國(guó)、瑞士和其他國(guó)際市場(chǎng)在內(nèi)的超過(guò) 60 個(gè)市場(chǎng)獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥。Fast follow？那就做給你看——全球首個(gè)且唯一一個(gè)在CLL/SLL中與伊布替尼“頭對(duì)頭”對(duì)比中獲得PFS優(yōu)效性的BTK抑制劑，再次驗(yàn)證了其全球“同類最優(yōu)”BTKi的地位。質(zhì)疑是不可避免的，回應(yīng)質(zhì)疑最直接的方式就是做出成績(jī)。而對(duì)于創(chuàng)新藥公司，做出成績(jī)最直接的，也是市場(chǎng)最能夠接受的，永遠(yuǎn)只有一個(gè)——研發(fā)，用研發(fā)說(shuō)話，研發(fā)引領(lǐng)，并不斷實(shí)現(xiàn)商業(yè)化和國(guó)際化。時(shí)至今日再看百濟(jì)神州的研發(fā)，早已不是成立之初的“十幾個(gè)人、七八條槍，還得借用場(chǎng)地設(shè)施”的窘境。根據(jù)公司資料，這么幾組數(shù)據(jù)可以對(duì)其實(shí)力略窺一二：
百濟(jì)神州似乎成創(chuàng)新藥行業(yè)的“新物種”。行業(yè)內(nèi)對(duì)百濟(jì)神州的印象，早已不同于中國(guó)的任何一家Biotech（當(dāng)然和中國(guó)本土 Pharma或MNC也不同），甚至也不同于絕大多數(shù)國(guó)外Biotech。得益于雄厚的資金實(shí)力，決策身段又依舊靈活，百濟(jì)神州在早期研發(fā)的布局異?；钴S，技術(shù)稍有苗頭的靶點(diǎn)或者技術(shù)平臺(tái)，都能看到百濟(jì)神州的身影，且數(shù)量眾多，似乎是兼有Biotech的布局深度，MNC的布局寬度，以及超群的臨床開(kāi)發(fā)速度和效率。尤其是賴以起家的腫瘤領(lǐng)域。百濟(jì)神州腫瘤學(xué)研發(fā)團(tuán)隊(duì)可能是目前專注于腫瘤學(xué)的最大的團(tuán)隊(duì)之一，具有國(guó)際視野和差異化的競(jìng)爭(zhēng)力。公司的研發(fā)部門(mén)正在積極建立許多不同的研究項(xiàng)目，譬如早期藥物發(fā)現(xiàn)方面，包括了功能基因組學(xué)、新抗體發(fā)現(xiàn)、生物工程平臺(tái)、ADC平臺(tái)、CADD和AI藥物設(shè)計(jì)等，包括把藥物化學(xué)擴(kuò)展到PROTAC等新領(lǐng)域。新技術(shù)還包括轉(zhuǎn)化科學(xué)平臺(tái)，以及在構(gòu)建的細(xì)胞治療平臺(tái)，mRNA治療平臺(tái)和模型引導(dǎo)藥物開(kāi)發(fā)（MIDD）平臺(tái)。憑借這些技術(shù)，百濟(jì)神州可能真正成為世界上專注腫瘤藥物發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)的領(lǐng)先公司之一。將腫瘤藥物管線做大做強(qiáng)的同時(shí)，目前還在擴(kuò)大免疫與炎癥藥物管線。同時(shí)，在臨床方面，百濟(jì)神州也成為國(guó)際布局程度極高的創(chuàng)新藥公司，甚至超過(guò)大部分的美股上市Biotech。根據(jù)公司信息顯示，在全球范圍內(nèi)，百濟(jì)神州目前正在全球范圍支持100多項(xiàng)臨床研究的開(kāi)展，已招募受試者超過(guò)20000人，其廣泛的研發(fā)管線主要由內(nèi)部團(tuán)隊(duì)牽頭，支持超過(guò)45個(gè)國(guó)家和地區(qū)的臨床試驗(yàn)。憑借臨床前深入的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究和全球化的臨床開(kāi)發(fā)能力，百濟(jì)神州在對(duì)其重磅產(chǎn)品的潛力持續(xù)挖掘，包括拓展適應(yīng)癥和下一代產(chǎn)品——這正是歷史上諸多Blockbuster的養(yǎng)成模式。澤布替尼已在全球超過(guò)60個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，隨著未來(lái)在更多市場(chǎng)、更多適應(yīng)癥取得批準(zhǔn)，特別是隨著CLL這一適應(yīng)癥在歐美市場(chǎng)的全面打開(kāi)，將很快帶來(lái)進(jìn)一步的銷售放量，其聯(lián)合奧妥珠單抗治療復(fù)發(fā)/難治性濾泡性淋巴瘤患者的研究也有積極進(jìn)展，當(dāng)然最令人贊嘆的還是近日披露的，與伊布替尼的頭對(duì)頭研究ALPINE實(shí)現(xiàn)PFS優(yōu)效，做到真正的Best in class，又是百濟(jì)神州創(chuàng)新藥的一個(gè)歷史性突破。替雷利珠單抗目前已在中國(guó)獲批9項(xiàng)適應(yīng)癥，其上市許可申請(qǐng)已在美國(guó)、歐洲、英國(guó)和澳大利亞獲受理，最近還獲得了一線ESCC、一線胃癌和HCC的積極研究結(jié)果。百濟(jì)神州高級(jí)副總裁，全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來(lái)博士曾表示，百濟(jì)神州有望引領(lǐng)整個(gè)生物制藥行業(yè)的變革，在百濟(jì)神州12年的征程中，研發(fā)管線已經(jīng)覆蓋了全球80%的癌癥，并進(jìn)一步將研究領(lǐng)域拓展至免疫和炎癥。下一個(gè)十年，百濟(jì)神州會(huì)基于科學(xué)的自主研發(fā)創(chuàng)新體系，加大對(duì)新療法的投入，以有規(guī)模有層次的臨床和臨床前研發(fā)布局，推動(dòng)新一波藥物發(fā)現(xiàn)浪潮，為中國(guó)和全世界的患者研發(fā)有效并且可及的創(chuàng)新藥物。研發(fā)進(jìn)階：工欲善其事，必先利其器
有規(guī)模，有層次，細(xì)品之下，可以明顯感受到百濟(jì)神州研發(fā)從成立以來(lái)的多次進(jìn)階變化。在靶點(diǎn)布局方面，百濟(jì)神州大致經(jīng)歷了如下升級(jí)：
創(chuàng)立之初的百濟(jì)神州，研發(fā)起點(diǎn)就處于高位。即便如此，百濟(jì)神州也沒(méi)有在起步階段就盯住First in class靶點(diǎn)冒進(jìn)。這般靶點(diǎn)布局策略，筆者認(rèn)為與當(dāng)時(shí)百濟(jì)神州自身的發(fā)展階段、所處的中國(guó)創(chuàng)新藥環(huán)境、以及可以企及資源是匹配的。做企業(yè)要仰望星空，也要腳踏實(shí)地。如果自身和環(huán)境沒(méi)有到足夠的階段，過(guò)于好高騖遠(yuǎn)，最后只能是做出來(lái)的東西并不可靠。靶點(diǎn)雖然是被驗(yàn)證過(guò)的，但百濟(jì)神州確實(shí)做出了真正更好的分子，澤布替尼就是最好例證。目前正在開(kāi)發(fā)的BCL-2抑制劑BGB-11417則可能是百濟(jì)神州的下一個(gè)Best in Class。BGB-11417效力和靶點(diǎn)選擇性均高于維奈克拉，并有可能克服耐藥性。目前有的臨床藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)（PK/PD）數(shù)據(jù)已經(jīng)支持BGB-11417具有Best in class潛力，具有更深的靶點(diǎn)抑制和更優(yōu)的安全性。初步臨床數(shù)據(jù)顯示其用于CLL和AML患者有良好的緩解。以此起步，然而百濟(jì)神州的策略沒(méi)有止步于此。有的公司跟百濟(jì)神州幾乎同時(shí)創(chuàng)立，10多年后還是一樣的靶點(diǎn)策略；有的公司近年才創(chuàng)立，卻是十多年前百濟(jì)神州的靶點(diǎn)策略。但對(duì)百濟(jì)神州而言，其研發(fā)策略是跟隨著自身實(shí)力和外部環(huán)境的變化，始終在迭代升級(jí)。百濟(jì)神州為何敢于進(jìn)化到2.0和3.0時(shí)代？表面看僅僅是靶點(diǎn)策略升級(jí)，事實(shí)上是背后公司研發(fā)體系和能力的全面升級(jí)。強(qiáng)大的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究平臺(tái)的建立和完善是百濟(jì)神州敢于探索2.0乃至3.0時(shí)代First in class靶點(diǎn)的重要底氣。用百濟(jì)神州轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人沈志榮博士的話說(shuō)，轉(zhuǎn)化研究與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)部門(mén)是介于臨床前和臨床研究的中間部門(mén)，其研究成果既可以 “向前”，亦可以 “向后”：“向前”是為新靶點(diǎn)產(chǎn)品的研發(fā)立項(xiàng)提供決策依據(jù)，而“向后’即推進(jìn)臨床研究更精準(zhǔn)地進(jìn)行。在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的策動(dòng)下，百濟(jì)神州逐步建立了完善的各類型研究平臺(tái)：“向前”建立了功能基因組學(xué)平臺(tái)、單細(xì)胞測(cè)序、蛋白質(zhì)組學(xué)等技術(shù)平臺(tái)尋找新的靶點(diǎn)，“向后”又在綜合運(yùn)用細(xì)胞、動(dòng)物模型、類器官等技術(shù)，以及開(kāi)展以臨床轉(zhuǎn)化為驅(qū)動(dòng)的傘式臨床試驗(yàn)等。多項(xiàng)管線的研發(fā)都得到了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的有力支持，譬如百悅澤?給藥方式和劑量的確定，百濟(jì)神州就是更多基于自己轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的前期研究，而非簡(jiǎn)單follow國(guó)外BTK抑制劑的開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)。對(duì)未來(lái)方向的探索和新型療法的開(kāi)發(fā)亦是如此，譬如正在大力開(kāi)展的轉(zhuǎn)化研究，在將從腫瘤學(xué)中獲得的經(jīng)驗(yàn)轉(zhuǎn)化為探索其他治療領(lǐng)域，如免疫學(xué)和炎癥。此外令人期待的方向還包括：嵌合式降解激活化合物（CDAC）平臺(tái)，靶向各種信號(hào)通路，包括可能克服BTK激酶抑制劑多重耐藥機(jī)制的BTK CDAC；正在開(kāi)發(fā)十多種腫瘤相關(guān)抗原（TAA）抗體，以更精確地靶向腫瘤；與外部合作，通過(guò)腫瘤微環(huán)境修飾mRNA傳遞機(jī)制進(jìn)一步促進(jìn)IO項(xiàng)目開(kāi)發(fā)，等等不一而足。工欲善其事，必先利其器。一步一個(gè)臺(tái)階，根據(jù)自身實(shí)力狀態(tài)，結(jié)合外部環(huán)境，夯實(shí)必要的平臺(tái)體系基礎(chǔ)，最終逐步升級(jí)研發(fā)管線。這樣穩(wěn)步向上的節(jié)奏，完全可以預(yù)期百濟(jì)神州研發(fā)將呈現(xiàn)更多優(yōu)秀的成果，這些成果則勢(shì)必將拉動(dòng)百濟(jì)神州公司整體更上一層樓。研發(fā)下一步：創(chuàng)新規(guī)模化和全球化
百濟(jì)神州的下一步怎么走？在領(lǐng)先的靶點(diǎn)布局之下，龐大的研發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)模、完善的技術(shù)平臺(tái)、全球廣泛布局的臨床開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)，都為百濟(jì)神州未來(lái)的研發(fā)提供了巨大想象空間。百濟(jì)神州的創(chuàng)新活動(dòng)毫無(wú)疑問(wèn)不會(huì)止步于此，問(wèn)題在于，在創(chuàng)新鏈條上，究竟怎樣的研發(fā)定位和模式更適合如今的百濟(jì)神州？
眾所周知，Biotech的創(chuàng)新行為和MNC的創(chuàng)新行為迥然不同，這背后的差異本質(zhì)在于資源規(guī)模和決策效率的矛盾。創(chuàng)新需要的資源永不嫌多，但資源數(shù)量級(jí)的增加大概率帶來(lái)決策層級(jí)的增加和決策效率的下降。所以，百濟(jì)神州該怎么做？百濟(jì)神州內(nèi)部對(duì)未來(lái)五到十年中國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)新趨勢(shì)有過(guò)若干預(yù)言，簡(jiǎn)而言之，百濟(jì)神州自創(chuàng)立之初就立志并始終踐行其全球化決心，提高創(chuàng)新效率，降低創(chuàng)新成本，充分利用現(xiàn)有的全球化布局和差異化優(yōu)勢(shì)，實(shí)現(xiàn)“去CRO化”，將臨床試驗(yàn)的時(shí)間和成本降低三分之一。
如今的百濟(jì)神州顯然不是普通Biotech體量和資源。創(chuàng)新存在多種層次，而越是前沿的創(chuàng)新，越是高回報(bào)的同時(shí)伴隨高失敗風(fēng)險(xiǎn)。百濟(jì)神州在創(chuàng)新活動(dòng)中的定位，或許更應(yīng)該是實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新層次的梯隊(duì)布局，做到平衡風(fēng)險(xiǎn)，最重要的是，保證持續(xù)有足夠分量的創(chuàng)新成果產(chǎn)出。千億甚至數(shù)千億規(guī)模的百濟(jì)神州，相對(duì)于做少量前沿創(chuàng)新的發(fā)源地，或許更合理的預(yù)期應(yīng)該是做創(chuàng)新的轉(zhuǎn)化平臺(tái)。要實(shí)現(xiàn)這樣的目標(biāo)，在臨床前研究中，百濟(jì)神州需要再做到規(guī)?；瘎?chuàng)新（Innovation at scale），具體措施包括但不限于：
對(duì)于臨床開(kāi)發(fā)，則應(yīng)該進(jìn)一步擴(kuò)大規(guī)模，提高創(chuàng)新效率，降低創(chuàng)新成本，實(shí)現(xiàn)高效策略、高效執(zhí)行。譬如百濟(jì)神州臨床目前正在開(kāi)展的如下舉措：
百濟(jì)神州統(tǒng)計(jì)和數(shù)據(jù)科學(xué)部門(mén)全球負(fù)責(zé)人郭翔博士曾有觀點(diǎn)指出，如今各行各業(yè)都在開(kāi)展數(shù)字化革命來(lái)提升效率，制藥行業(yè)也期待借助數(shù)字化、自動(dòng)化乃至人工智能，可以加快臨床試驗(yàn)患者入組，減少研發(fā)人力投入，推動(dòng)藥品更早注冊(cè)獲批，從而在整體上縮短研發(fā)周期，控制成本花費(fèi)，降低藥品價(jià)格，提升患者的用藥可及性。此外，在研發(fā)模式上，公司也可以考慮進(jìn)一步創(chuàng)新?；ヂ?lián)網(wǎng)行業(yè)經(jīng)常提到一種“阿米巴原蟲(chóng)”模式：在一定程度范圍內(nèi)，對(duì)小規(guī)模創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)高度賦權(quán)。如果放在百濟(jì)神州這樣的創(chuàng)新藥公司，似乎已經(jīng)有足夠的條件來(lái)進(jìn)行類似模式的創(chuàng)新探索，譬如研發(fā)部門(mén)內(nèi)部探索創(chuàng)立多個(gè)自我驅(qū)動(dòng)的biotech units，每年對(duì)其進(jìn)行評(píng)估。結(jié)語(yǔ)
成立12年的百濟(jì)神州，已經(jīng)逐漸成長(zhǎng)為制藥領(lǐng)域的“新物種”，也確實(shí)已經(jīng)走到了“無(wú)人區(qū)”。前路如何，無(wú)人知曉。同樣，國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新藥的大環(huán)境同樣也處在劇烈的變化中。百濟(jì)神州作為創(chuàng)新藥國(guó)際化最前沿，同樣也是最堅(jiān)定的踐行者，毫無(wú)疑問(wèn)將在接下來(lái)的時(shí)間里為這個(gè)行業(yè)帶來(lái)更加甚遠(yuǎn)的影響。如過(guò)去12年一般，研發(fā)創(chuàng)新將依舊是百濟(jì)神州前行的最大驅(qū)動(dòng)力，百濟(jì)神州已經(jīng)形成臨床前研究—臨床開(kāi)發(fā)—生產(chǎn)—商業(yè)化全產(chǎn)業(yè)鏈條全面鋪開(kāi)的態(tài)勢(shì)。
用百濟(jì)神州全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來(lái)的話說(shuō)，藥企要有國(guó)際化的決心，去改變?nèi)蛑扑幃a(chǎn)業(yè)的格局。百濟(jì)神州在成立之初就意識(shí)到做藥的最終目的，并且始終堅(jiān)持以科學(xué)為基礎(chǔ)，通過(guò)高效快速執(zhí)行和成本控制增強(qiáng)競(jìng)爭(zhēng)力。憑借其擁有立意高遠(yuǎn)的拳頭產(chǎn)品、全球化的理念和決心，以及扎實(shí)的融資能力，百濟(jì)神州研發(fā)正在開(kāi)創(chuàng)先河。
