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2022年，美國食品藥品管理局（FDA）這五大藥物和生物制品批準最受矚目：這些新批準的藥物在治療某些形式的癌癥、心血管疾病和罕見遺傳性疾病方面取得了重大進展，引人注目。
1. Mirati Therapeutics公司的Krazati（adagrasib）。
12月初，FDA加速批準Krazati用于治療KRAS G12C突變的轉移性非小細胞肺癌成人患者。Krazati是一種有效的口服KRAS G12C的小分子抑制劑。
Krazati是該機構批準的第二種KRAS抑制劑——這種癌癥靶點曾被認為是無成藥性。安進公司的Lumakras是第一個獲批上市KRAS抑制劑，于2021年5月進入市場。
雖然估計不一，但華爾街的分析師對Krazati銷售高峰預測，可超過10億美元。由于這些樂觀的銷售預測，也一直是2022年Mirati被收購謠言的主角。
2. Alnylam制藥公司的Amvuttra (vutrisiran)
6月，FDA批準Alnylam公司的Amvuttra用于治療遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性（hATTR）與多發(fā)性神經(jīng)病。Amvuttra屬于一類新興的RNA干擾療法（RNAi）新型療法。
這一批準有兩個重要原因。在臨床上，Amvuttra從FDA獲得綠燈，為患有這種破壞性神經(jīng)疾病的患者提供了另一種可行的治療選擇。
約翰霍普金斯大學神經(jīng)病學和HELIOS-A研究調(diào)查員Michael Polydefkis醫(yī)學博士說，這項批準對hATTR淀粉樣變社區(qū)來說是非常鼓舞人心的，Amvuttra已經(jīng)證明有可能阻止或逆轉患者的多發(fā)性神經(jīng)病變的進展，而且安全性可以接受。
其次，Amvuttra獲得批準可能為明年RNAi藥物制造商的競爭創(chuàng)造條件。就Alnylam而言，它可能是RNAi領域的一個主要新參與者。
3. 百時美施貴寶的Camzyos（mavacamten)
4月，BMS宣布FDA批準Camzyos用于治療有癥狀的紐約心臟協(xié)會(NYHA)心功能分級為II-III級阻塞性肥厚心肌病（阻塞性HCM），以改善功能能力和癥狀。
Camzyos是BMS在2020年底以131億美元收購MyoKardia的核心產(chǎn)品。這種心力衰竭藥物每年的峰值銷售額估計超過40億美元，人們普遍預計該藥將在BMS這家制藥巨頭的Opdivo和Eliquis等暢銷產(chǎn)品即將到來的專利到期潮的斗爭中發(fā)揮重要作用。
據(jù)該公司稱，Camzyos是FDA批準的唯一一種選擇性針對心肌蛋白的異生可逆抑制劑，其目標是阻塞性HCM的潛在病理生理學。
4.藍鳥生物的Skysona (eli-cel)
9月，藍鳥生物的Skysona獲得了今年的第二個FDA批準，這是一種一次性基因療法，適用于罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病腦腎上腺白質營養(yǎng)不良癥（CALD）患者。
Skysona值得關注的原因有兩個。首先，一次性輸液將花費300萬美元，使其成為市場上最昂貴的治療方法。第二，Skysona為美國越來越多的商業(yè)化基因療法增加了一個新的清單。
不久前，基因治療領域還被安全問題和不太理想的療效所困擾。然而，像藍鳥生物這樣的新一代開發(fā)商已經(jīng)通過更安全、更有效的產(chǎn)品從根本上改變了這個領域。
5. Amylyx制藥公司的Relyvrio (AMX0035)
9月，FDA為Amylyx公司備受爭議的肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS）藥物Relyvrio開了綠燈。
Relyvrio是一個“有故事”的項目，有兩個主要原因。
首先，也許是最重要的，在Relyvrio獲得批準之前，沒有任何改變病情的治療方法可以提供給ALS患者。因此，FDA的批準是這種漸進性神經(jīng)退行性疾病治療模式的一個重大進步。
其次，Relyvrio的監(jiān)管審查并不像往常一樣。3月，FDA的專家小組最初投票反對批準該藥物，盡管ALS的醫(yī)療需求高度未得到滿足。然而，在該公司提交了新的分析后，該機構后來同意進行第二次專家小組投票。這個新的分析導致了專家小組的積極投票，為Relyvrio的批準鋪平了道路。
華爾街預計，Relyvrio在商業(yè)業(yè)績達到頂峰時，每年將近5億美元。
