北京泰德AT2R拮抗劑報(bào)神經(jīng)痛IND | 君實(shí)PD-1單抗黑色素瘤III期臨床成功...

1.派格長(zhǎng)效GLP-1R激動(dòng)劑報(bào)產(chǎn)。派格生物每周一次、一次性預(yù)填充自動(dòng)注射筆皮下給藥的GLP-1R激動(dòng)劑維派那肽注射液（PB-119 ）的上市申請(qǐng)獲CDE受理，用于治療2型糖尿病。PB-119可作用于胰腺發(fā)揮葡萄糖濃度依賴性降低血糖作用；同時(shí)還作用于大腦、胃腸道、肝臟等多個(gè)器官，有效控制食欲、延緩胃排空、減重、降壓、調(diào)脂。PB-718有望成為顯著改善患者用藥依從性與生活質(zhì)量的T2D患者治療選擇。

2.君實(shí)PD-1單抗黑色素瘤III期臨床成功。君實(shí)生物自主研發(fā)的PD-1抑制劑特瑞普利單抗一線治療不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的III期MELATORCH研究達(dá)到主要研究終點(diǎn)。與達(dá)卡巴嗪相比，特瑞普利單抗一線治療顯著延長(zhǎng)基于獨(dú)立影像評(píng)估的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）；藥物的安全性數(shù)據(jù)與既往研究相似，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在國(guó)際學(xué)術(shù)大會(huì)上公布。

3.盟科噁唑烷酮類抗生素獲QIDP和快速通道資格。盟科藥業(yè)針對(duì)耐藥革蘭氏陽(yáng)性菌感染開發(fā)的噁唑烷酮類抗生素MRX-4獲FDA授予合格傳染病產(chǎn)品（QIDP）和快速通道（Fast Track）資格認(rèn)定，聯(lián)合康替唑胺片用于治療中重度糖尿病足感染（不伴有骨髓炎）。目前，盟科藥業(yè)正在國(guó)際Ⅲ期臨床中評(píng)估這一組合治療糖尿病足感染的有效性與安全性，該項(xiàng)試驗(yàn)的中國(guó)部分由四川大學(xué)華西醫(yī)院冉興無(wú)教授擔(dān)任主要研究者。

4.珠海聯(lián)邦三靶點(diǎn)激動(dòng)劑上Ⅰ期臨床。聯(lián)邦制藥自研、GLP-1R/GIPR/GCGR三靶點(diǎn)激動(dòng)劑UBT251登記啟動(dòng)Ⅰ期臨床，擬評(píng)估健康受試者單次皮下注射UBT251的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效動(dòng)力學(xué)。在臨床前多種動(dòng)物模型研究中，UBT251已顯示出降低血糖和體重，改善肝臟脂肪變性和纖維化的潛力。聯(lián)邦制藥計(jì)劃開發(fā)UBT251用于治療2型糖尿病、超重/肥胖、非酒精性脂肪性肝病。

5.翰森Trop-2靶向ADC獲批實(shí)體瘤臨床。翰森制藥附屬公司翰森生物與恒邦藥業(yè)聯(lián)合申報(bào)的1類生物藥注射用HS-20105的臨床試驗(yàn)獲國(guó)家藥監(jiān)局默示許可，擬用于晚期實(shí)體瘤的治療。HS-20105是一款靶向Trop-2的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）。目前，全球范圍內(nèi)僅有一款Trop-2靶向ADC藥物獲批上市，即吉利德旗下的戈沙妥珠單抗（Trodelvy）。云頂新耀擁有Trodelvy在大中華區(qū)的開發(fā)權(quán)益。

1.諾華放射性配體組合療法Ⅲ期臨床積極。諾華放射性配體藥物Lutathera聯(lián)合長(zhǎng)效奧曲肽（octreotide）一線治療生長(zhǎng)抑素受體（SSTR）陽(yáng)性、2級(jí)和3級(jí)晚期胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（GEP-NETs）患者的Ⅲ期臨床NETTER-2達(dá)到主要終點(diǎn)。與單用高劑量octreotide相比，聯(lián)合治療顯著改善患者的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）；而且聯(lián)合用藥未觀察到新的安全性問題。詳細(xì)結(jié)果將在醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。

2.默沙東TL1A抗體啟動(dòng)UC的Ⅲ期臨床。默沙東潛在“first-in-class”TL1A抗體MK-7240（PRA023）在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)一項(xiàng)Ⅲ期臨床（MK-7240-001），擬評(píng)估用于治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎的有效性與安全性。在Ⅱ臨床中，PRA023治療組和對(duì)照組臨床緩解率分別為26.5%和1.5%，內(nèi)窺鏡檢查改善率分別為36.8%和6.0%，臨床響應(yīng)率分別為66.2%和22.4%。今年4月，默沙東以108億美元的價(jià)格收購(gòu)Prometheus公司并獲得其首發(fā)管線PRA023項(xiàng)目。

3.漸凍癥納米療法長(zhǎng)期療效積極。Clene公司及其子公司Clene Nanomedicine開發(fā)的創(chuàng)新納米療法CNM-Au8治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的臨床研究（HEALEY ALS）長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)積極。與歷史數(shù)據(jù)集的匹配安慰劑受試者相比，CNM-Au8（30 mg）治療組患者生存期顯著改善，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低49%（HR：0.510，95% CI：0.263-0.987，p=0.046）。CNM-Au8是一種具有催化活性、表面清潔、濃縮的金元素多面納米晶體的水懸浮液，可促進(jìn)髓鞘再生和神經(jīng)保護(hù)作用。

4.創(chuàng)新口服CETP抑制劑AD早期臨床積極。NewAmsterdam公司選擇性CETP抑制劑obicetrapib用于治療攜帶至少一個(gè)載脂蛋白E4（APOE4）變體的早期阿爾茨海默病（AD）患者的Ⅱa期臨床結(jié)果積極。24周隨訪數(shù)據(jù)顯示，患者腦脊液中24-羥基膽固醇和27-羥基膽固醇的水平分別降低了11%和12%；患者血漿中的Aβ42/40比值增加了8%，pTau181水平保持穩(wěn)定。此外，obicetrapib總體耐受性良好。

5.拜耳放射性核素療法上Ⅰ期臨床。拜耳放射性核素療法BAY3546828在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)首次人體Ⅰ期臨床，計(jì)劃入組140例晚期轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 受試者，評(píng)估BAY3546828（Actinium-225-macropa-pelgifatamab）的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步抗腫瘤活性。BAY3546828能夠釋放出一種傳播距離很短的放射性物質(zhì)，并通過與癌細(xì)胞表面的前列腺特異性膜抗原（PSMA）的蛋白質(zhì)結(jié)合以達(dá)到殺死癌細(xì)胞的目的。

6.諾和諾德27億美元開發(fā)心臟代謝疾病創(chuàng)新藥。諾和諾德與Valo Health公司將利用后者大型人類數(shù)據(jù)集和人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)的技術(shù)平臺(tái)，合作開發(fā)用于治療心臟代謝疾病的創(chuàng)新藥物，以及心血管疾病的三個(gè)臨床前候選藥物。根據(jù)協(xié)議，Valo將獲得總額為6000萬(wàn)美元的預(yù)付款和潛在的近期里程碑款項(xiàng)，總額高達(dá)27億美元的多達(dá)11個(gè)項(xiàng)目的里程后期碑付款，和研發(fā)資金等費(fèi)用。

1.長(zhǎng)護(hù)險(xiǎn)失能等級(jí)評(píng)估管理辦法出臺(tái)。為加強(qiáng)長(zhǎng)期護(hù)理保險(xiǎn)失能等級(jí)評(píng)估管理，保障參保人合法權(quán)益，國(guó)家醫(yī)保局起草《長(zhǎng)期護(hù)理保險(xiǎn)失能等級(jí)評(píng)估管理辦法（試行）》《長(zhǎng)期護(hù)理保險(xiǎn)失能等級(jí)評(píng)估機(jī)構(gòu)定點(diǎn)管理辦法（試行）》，向社會(huì)公開征求意見。其中，文件明確不予受理失能等級(jí)評(píng)估申請(qǐng)的情形包括：未參加長(zhǎng)期護(hù)理保險(xiǎn)的；不符合待遇享受條件的；發(fā)生的護(hù)理服務(wù)費(fèi)用不屬于長(zhǎng)期護(hù)理保險(xiǎn)基金支付范圍的；申報(bào)材料不全或提供虛假材料的；其他長(zhǎng)期護(hù)理保險(xiǎn)不予受理評(píng)估的。

2.中國(guó)首個(gè)人源干細(xì)胞國(guó)標(biāo)發(fā)布。9月23日，第四屆中國(guó)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)協(xié)同創(chuàng)新平臺(tái)大會(huì)暨首屆金鳳干細(xì)胞論壇在重慶舉行，大會(huì)正式發(fā)布我國(guó)首個(gè)人源干細(xì)胞國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)《生物樣本庫(kù)多能干細(xì)胞管理技術(shù)規(guī)范》(GB/T42466-2023)?！兑?guī)范》規(guī)定了生物樣本庫(kù)中人多能干細(xì)胞和小鼠多能干細(xì)胞的管理技術(shù)通用要求，包括總則、原材料和相關(guān)數(shù)據(jù)的采集與接收、建系、復(fù)蘇和培養(yǎng)、冷凍與儲(chǔ)存、質(zhì)量控制、分發(fā)和運(yùn)輸?shù)墓芾砗图夹g(shù)要求。

3.中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)中西整合白血病專委會(huì)成立。9月23日，中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)中西整合白血病專業(yè)委員會(huì)正式成立，旨在探索白血病整合診療的創(chuàng)新舉措，推動(dòng)中西醫(yī)結(jié)合在白血病治療領(lǐng)域的交叉融合與積極發(fā)展。經(jīng)民主選舉，中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院胡曉梅教授、北京大學(xué)人民醫(yī)院江倩教授當(dāng)選為首屆主任委員；貴州中醫(yī)藥大學(xué)第二附屬醫(yī)院黃禮明、北京中醫(yī)藥大學(xué)東直門醫(yī)院郎海燕、天津中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院史哲新、江蘇省中醫(yī)院孫雪梅、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院佟紅艷5位專家當(dāng)選為副主任委員。

  1. CDE新藥受理情況（09月26日)

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