全球首個(gè)對(duì)因治療IgA腎病藥物在中國(guó)獲批，意味著什么？

近日，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)云頂新耀與Calliditas合作開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品布地奈德遲釋膠囊（耐賦康?）在中國(guó)附條件上市，用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病成人患者。

據(jù)悉，該藥是全球首個(gè)IgA腎病的對(duì)因治療藥物，最早于2021年12月15日在美國(guó)獲批（商品名：TARPEYO），2022年7月15日在歐盟獲批（商品名：Kinpeygo），是首個(gè)同時(shí)被美國(guó)FDA、歐洲EMA、中國(guó)NMPA三大權(quán)威藥監(jiān)機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)用于治療IgA腎病的創(chuàng)新藥物，也是第一款被中國(guó)藥監(jiān)局納入突破性治療品種的非腫瘤藥物。

隨著耐賦康?的上市，IgA腎病治療藥物，一條隱秘的藍(lán)海賽道浮出水面。

注：本文僅作信息交流之目的，文中觀點(diǎn)不代表藥智網(wǎng)立場(chǎng)，也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。

IgA腎病究竟何方神圣？

IgA腎病是以反復(fù)發(fā)作性肉眼或鏡下血尿，腎小球系膜細(xì)胞增生，基質(zhì)增多，伴廣泛IgA（IgA腎?。┏练e為特點(diǎn)的原發(fā)性腎小球疾病。1968年法國(guó)病理學(xué)家Berger首先描述本病，故又稱(chēng)Berger病。

IgA腎病是全球最常見(jiàn)的原發(fā)性腎小球疾病，為慢性腎臟病和腎衰竭的首要病因之一。該病好發(fā)于青壯年，30%的IgA腎病發(fā)病年齡在20-39歲之間，多呈慢性進(jìn)展，20%-40%的患者在10-20年內(nèi)可逐漸進(jìn)展至終末期腎病。我國(guó)每年新增IgA腎病患者3萬(wàn)余人[1]。

IgA腎病目前尚無(wú)治愈方法，藥物只能減緩病情惡化的速度。目前IgA腎病治療藥物多為超說(shuō)明書(shū)用藥。

國(guó)內(nèi)IgA腎病臨床診治指南[2]推薦治療方法包括支持治療、糖皮質(zhì)激素治療、免疫抑制劑治療，常用藥物類(lèi)型包括血管緊張素轉(zhuǎn)換酶抑制劑(ACEI)或者血管緊張素受體拮抗劑(ARB)、糖皮質(zhì)激素、環(huán)磷酰胺、巰唑嘌呤等。

2021KDIGO臨床實(shí)踐指南指出[3]：在中國(guó)患者中，對(duì)考慮使用糖皮質(zhì)激素對(duì)的患者，嗎替麥考酚酯（MMF)可以用于減少糖皮質(zhì)激素劑量；經(jīng)最佳支持治療后仍存在慢性腎臟病進(jìn)展的高?；颊?，推薦羥氯喹。

注：本文僅作信息交流之目的，文中觀點(diǎn)不代表藥智網(wǎng)立場(chǎng)，也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。

IgA腎病全球上市藥物及市場(chǎng)表現(xiàn)

全球獲批IgA腎病的藥物僅2款，分別為云頂新耀與Calliditas公司的布地奈德遲釋膠囊（耐賦康?）及TRAVERE公司的司帕生坦片（TRAVERE）。

據(jù)Calliditas 2022年年報(bào)披露數(shù)據(jù)顯示：耐賦康?在上市首年銷(xiāo)售額達(dá)3680萬(wàn)美元，2023年前三季度銷(xiāo)售額分別為1780、2470、2630萬(wàn)美元。

圖1 耐賦康?全球銷(xiāo)售額

數(shù)據(jù)來(lái)源：Calliditas官網(wǎng)，藥智咨詢(xún)整理

TRAVERE的司帕生坦片于2023年2月17日獲美國(guó)FDA加速審批用于降低有快速疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgAN成人的蛋白尿，該藥是一種新型、非免疫抑制、單分子、雙重內(nèi)皮素和血管緊張素受體拮抗劑，目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)研發(fā)進(jìn)展。

TRAVERE 2023年第二季度季報(bào)披露數(shù)據(jù)顯示：FILSPARI在上市后的四個(gè)月（2023年2月-6月）累計(jì)銷(xiāo)售額為650萬(wàn)美元，2023年第三季度銷(xiāo)售額為800萬(wàn)美元。

這兩款產(chǎn)品自上市以來(lái)，市場(chǎng)銷(xiāo)售額均呈增長(zhǎng)趨勢(shì)。此次耐賦康?在國(guó)內(nèi)獲批，其市場(chǎng)銷(xiāo)售額又將迎來(lái)新的增長(zhǎng)點(diǎn)。

IgA腎病在研藥物

據(jù)藥智咨詢(xún)分析統(tǒng)計(jì)，除了2款已上市藥物外，目前IgA腎病全球在研藥物約50余種，國(guó)內(nèi)在研約20余種，表1列舉了進(jìn)展靠前的部分在研藥物信息（如需獲取IgA腎病在研藥品全部信息，請(qǐng)?jiān)u論區(qū)留言）。

表1 全球IgA腎病在研主要藥物（部分）

數(shù)據(jù)來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢(xún)整理

從表中在研藥品來(lái)看，生物藥數(shù)量多于化藥，其中原因可能為：IgA腎病為免疫原性疾病，生物藥具有一定優(yōu)勢(shì)。從在研藥物靶點(diǎn)來(lái)看，補(bǔ)體系統(tǒng)相關(guān)靶點(diǎn)較多（CFB、C5、CFD)，為IgA腎病熱門(mén)靶點(diǎn)，未來(lái)該類(lèi)靶點(diǎn)藥物或?qū)⒊蔀橹髁髦委熕幬铩?/span>

總結(jié)

耐賦康?的獲批，填補(bǔ)了從疾病源頭治療IgA腎病的空白，更開(kāi)啟了IgA腎病對(duì)因治療新時(shí)代。同時(shí)目前已有多款新機(jī)制、新靶點(diǎn)的IgA腎病治療藥物處于臨床III期/II期，未來(lái)IgA腎病患者將會(huì)迎來(lái)更多的福音。

[3]2021年改善全球腎臟預(yù)后組織（KDIGO）IGA腎病臨床實(shí)踐指南.

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