12月9日，在萬眾矚目的首款CRISPR基因編輯療法獲批之際，作為背景板的老牌基因療法研發(fā)企業(yè)藍鳥生物的LYFGENIA療法也獲得了FDA的批準。但是消息傳來，股價早已奄奄一息的藍鳥生物，不僅沒有迎來想象中的暴漲，反而直接下跌40%。
首先，是二者的適應(yīng)癥完全一樣：用于治療 12 歲及以上患有復發(fā)性血管閉塞危象 (VOC) 的鐮狀細胞病 (SCD) 患者，屬于頭對頭的競爭關(guān)系。根據(jù)公開信息，藍鳥生物的LYFGENIA基因療法目前定價為310萬美元，而競爭對手的CASGEVY基因編輯療法目前定價為220萬美元。在此之前，藍鳥生物基因療法就因為昂貴的價格，面臨商業(yè)化的巨大困難。2022年8月17日，藍鳥生物（Bluebird bio）開發(fā)的用于治療β-地中海貧血的基因療法Zynteglo在美國上市，定價280萬美元，成為全球最貴藥物。僅僅一個月之后，藍鳥生物第二款基因治療藥物Skysona獲批上市，用于治療4至17歲男孩罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病腦型腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD），定價300萬美元。雖然不斷刷新“全球最貴藥物”的記錄，但是這并未給藍鳥生物帶來任何實質(zhì)獲益，相反，由于過于昂貴的價格，藍鳥生物已經(jīng)基本退出了歐洲市場。
事實上，在獲得FDA批準之前，2019年5月和2021年7月，Zynteglo和Skysona先后在歐盟獲批上市，然而在2021年4月，Zynteglo2021從德國撤市，隨后在2022年初更廣泛地撤出歐洲市場；Skysona則上市不到三個月，就由于商業(yè)策略原因，或者說詳細一些，由于談判承保范圍方面遇到困難而退出歐洲市場。也正是基于這樣的商業(yè)化困境，藍鳥生物的股價，從最高的152美元/股，飛流直下，暴跌到最低的2.52美元/股。2023年5月9日，藍鳥生物公布2023年一季報，數(shù)據(jù)顯示其在美國的商業(yè)化情況同樣不容樂觀：截至2023年3月31日，公司營收238.1萬美元，同比增長22%；其中產(chǎn)品收入同比增長63%，達到230萬美元。此次是藍鳥生物的第三款基因療法獲得FDA批準上市，但是價格直接比競爭對手高90萬美元，基本直接扼殺了其第三款基因療法的商業(yè)化想象空間。
更為致命的是，此次藍鳥生物獲批的LYFGENIA療法，還伴隨著FDA的黑框警告：根據(jù)臨床試驗數(shù)據(jù)，該療法有一定的致癌風險。作為基因療法的先驅(qū)，藍鳥生物自成立以來十余年，已經(jīng)耗費了超過30億美元的研發(fā)費用，雖然有三款基因療法獲得FDA批準上市，但是公司仍然面臨著1年以內(nèi)現(xiàn)金耗盡的窘境。藍鳥生物面臨的，是目前整個細胞與基因治療賽道的共同困境：高昂的研發(fā)費用，高風險的臨床試驗，產(chǎn)品獲批之后天價的費用和寥寥無幾的病人，以及與之對應(yīng)的居高不下的制備成本。雖然CGT賽道具備極大的科學價值，但是從商業(yè)化角度來說，其距離成熟階段還有很大的距離。
2023年初，位于英國的全球制藥巨頭葛蘭素史克(GSK)明確地宣布：終止在細胞與基因療法方向的研發(fā)投入。
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