作為最近10多年以來全球創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的革命性成果，CAR-T療法在中國遭遇了嚴(yán)重的水土不服。
以中國首款獲批的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品奕凱達(dá)為例，其生產(chǎn)廠商復(fù)星凱特提供的數(shù)據(jù)顯示，截至2023年年底，全球已有1.3萬例患者接受奕凱達(dá)治療。但是在中國市場，自2021年獲批的2年多以來，僅僅只有超過600名大B細(xì)胞淋巴瘤患者接受過該療法的治療，平均每年僅300人左右。作為一款劃時代的產(chǎn)品，奕凱達(dá)的治療效果已經(jīng)得到了全球醫(yī)療界的一致認(rèn)可，阻礙這款產(chǎn)品在中國市場大規(guī)模推廣的唯一障礙，是其過于昂貴的價格。
根據(jù)此前多家媒體的報道，奕凱達(dá)的單個患者治療價格，大約為120萬人民幣；相比之下，2022年中國的人均GDP是8.57萬元/人，人均可支配收入是3.69萬元/人。天價的治療費(fèi)用和患者的平均承受水平之間無法逾越的鴻溝，是當(dāng)前中國CAR-T產(chǎn)業(yè)發(fā)展所面臨的核心矛盾。
并非生產(chǎn)廠家利欲熏心而不肯降價，事實(shí)上，即使不考慮此前昂貴的臨床試驗(yàn)費(fèi)用，僅僅以生產(chǎn)成本計算，120萬的定價最多只能算是“薄利”。
根據(jù)此前一篇公開發(fā)表在《international journal of cancer》的論文，鑒于CAR-T療法的高度個性化制備需求，一個封閉的制造系統(tǒng)一次只能生產(chǎn)單人份產(chǎn)品，每年只能生產(chǎn)18種批次，平攤下來單人份CAR-T細(xì)胞，生產(chǎn)成本約為78849美元。高昂的生產(chǎn)成本，疊加不菲的銷售費(fèi)用，目前CAR-T療法的定價，甚至很難說能否為生產(chǎn)企業(yè)帶來正向的現(xiàn)金流，至于說覆蓋此前投入的天量研發(fā)費(fèi)用，更是無從談起。但是即使如此，國內(nèi)的CAR-T生產(chǎn)公司，仍然在努力嘗試創(chuàng)新的支付方式。
2024年1月11日下午，擁有國內(nèi)首個獲批的CAR-T產(chǎn)品的復(fù)星凱特宣布，與國藥控股旗下宸汐健康聯(lián)合推出創(chuàng)新的支付計劃，符合條件的患者在使用奕凱達(dá)（阿基侖賽注射液）治療后，若未能達(dá)到完全緩解，將獲得最高60萬元的返還。這是中國首個按療效價值支付費(fèi)用的生物創(chuàng)新藥，按照此前媒體報道的120萬/人的單價，該計劃可以形象地理解為“治不好退一半錢”。衡量治療效果的核心標(biāo)準(zhǔn)，是“達(dá)到完全緩解”。
根據(jù)復(fù)星凱特披露的創(chuàng)新支付計劃細(xì)節(jié)，患者在首次付費(fèi)60萬元后進(jìn)行單采，第二次付款60萬后進(jìn)行細(xì)胞的回輸，回輸3個月后進(jìn)行療效評估，如未能達(dá)到完全緩解（CR），患者可獲得最高60萬元返還。同時，對于治療結(jié)果的具體判定，有非常客觀的技術(shù)手段：目前臨床上，主要是使用PET-CT影像學(xué)的手段，來評判患者回輸3個月后是否達(dá)到完全緩解（CR）。目前，對于奕凱達(dá)在2021年獲批上市以來，國內(nèi)約600例接受其治療的這部分患者，復(fù)星凱特尚未公布三個月的完全緩解率數(shù)據(jù)。但是奕凱達(dá)作為復(fù)星凱特從美國Kite公司引進(jìn)的CAR-T產(chǎn)品Yescarta?的全套技術(shù)的成果，此前公布的Yescarta在美國和全球的臨床研究數(shù)據(jù)，能夠提供一定程度上的參考。2022年4月25日，《OncLive》醫(yī)學(xué)在線期刊公布了CAR-T細(xì)胞療法Yescarta一線治療高危大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）患者的II期ZUMA-12研究結(jié)果。在37例可評估患者中，研究的客觀緩解率（ORR）為89%，完全緩解率（CR）為78%，應(yīng)該說治療效果非常顯著。不過，該臨床研究的中位隨訪時間為15.9個月，62%的患者隨訪時間≥12個月，并未披露3個月的完全緩解率數(shù)據(jù)。但是無論如何，我們非常樂意看到CAR-T療法在創(chuàng)新支付領(lǐng)域的探索，只要能讓這款革命性治療產(chǎn)品更加有效地惠及更多有治療需求的患者，一切的努力都是值得的。
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