畢井泉：圍繞研發(fā)、生產(chǎn)、監(jiān)管、支付等環(huán)節(jié)，營(yíng)造最具競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境

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中國(guó)發(fā)展創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)具備很多有利條件

今年全國(guó)兩會(huì)后，發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力成為全社會(huì)關(guān)注的熱點(diǎn)?！吧镝t(yī)藥產(chǎn)業(yè)是新質(zhì)生產(chǎn)力的重要組成部分。今年政府工作報(bào)告中，很多內(nèi)容都與生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展密切相關(guān)，特別是‘創(chuàng)新藥’產(chǎn)業(yè)第一次寫入政府工作報(bào)告?！碑吘谘葜v中強(qiáng)調(diào)。

畢井泉表示，黨的十八大以來(lái)，中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)了跨越式發(fā)展，整個(gè)行業(yè)實(shí)現(xiàn)了以仿制藥為主向以創(chuàng)新藥為主導(dǎo)、創(chuàng)仿結(jié)合的轉(zhuǎn)變。當(dāng)前，中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正在走上高質(zhì)量發(fā)展的軌道。

畢井泉認(rèn)為，中國(guó)發(fā)展創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)具備很多有利條件。

——市場(chǎng)潛力巨大。中國(guó)人口眾多，是全球最大的消費(fèi)市場(chǎng)，隨著經(jīng)濟(jì)發(fā)展和人民收入水平提高，隨著人口老齡化和預(yù)期壽命的提高，人們?cè)诮】殿I(lǐng)域的需求潛力巨大。

——?jiǎng)趧?dòng)力資源豐富且素質(zhì)較高。中國(guó)高等教育生命科學(xué)、醫(yī)學(xué)、化學(xué)、藥學(xué)、工程制造等領(lǐng)域本科以上的畢業(yè)生是全球最多的。中國(guó)各領(lǐng)域科技人才也是全球最多的。

——臨床研究資源豐富。中國(guó)三類甲級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)有1700多家，醫(yī)務(wù)人員有1400多萬(wàn)。中國(guó)疾病譜較廣，招募臨床試驗(yàn)受試者的效率較高，研發(fā)成本較低。

——審評(píng)審批制度基本與國(guó)際接軌。中國(guó)穩(wěn)步擴(kuò)大藥品監(jiān)管制度型開放，2017年中國(guó)藥監(jiān)機(jī)構(gòu)就已經(jīng)成為國(guó)際人用藥品技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）的成員，ICH的技術(shù)指南全部轉(zhuǎn)化為國(guó)內(nèi)的指導(dǎo)原則。

“這些都是中國(guó)發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的巨大優(yōu)勢(shì)，足以使中國(guó)成為全球創(chuàng)新藥發(fā)展的高地。”畢井泉說(shuō)。

他同時(shí)強(qiáng)調(diào)，中國(guó)政府高度重視創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。黨和國(guó)家領(lǐng)導(dǎo)人多次強(qiáng)調(diào)發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的重要性。去年8月，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議強(qiáng)調(diào)醫(yī)藥創(chuàng)新投入大、風(fēng)險(xiǎn)高、耗時(shí)長(zhǎng)，要全鏈條支持。去年12月中央經(jīng)濟(jì)工作會(huì)議和今年全國(guó)兩會(huì)的政府工作報(bào)告都強(qiáng)調(diào)，要以科技創(chuàng)新引領(lǐng)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新，加快創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，開辟生命科學(xué)新賽道。

近幾年來(lái)，創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保報(bào)銷目錄的速度大大加快，進(jìn)入醫(yī)院的障礙也在逐步排除。

今年1月22日中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)了《浦東新區(qū)綜合改革試點(diǎn)實(shí)施方案（2023-2027年）》對(duì)發(fā)展創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)提出一系列先行先試的政策措施。

“有關(guān)部門正在積極研究和探索相關(guān)政策措施，從生物醫(yī)藥生命全周期的努力完善創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的生態(tài)環(huán)境題，已經(jīng)開始緩解。”畢井泉說(shuō)。

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八個(gè)方面，營(yíng)造全球最具競(jìng)爭(zhēng)力的生態(tài)環(huán)境

畢井泉在發(fā)言中指出，生物醫(yī)藥競(jìng)爭(zhēng)是全球性競(jìng)爭(zhēng)?！拔覀儼l(fā)展創(chuàng)新藥的時(shí)間還很短，對(duì)創(chuàng)新藥發(fā)展規(guī)律的認(rèn)識(shí)，在研發(fā)、生產(chǎn)、監(jiān)管、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、使用、支付各個(gè)環(huán)節(jié)支持創(chuàng)新藥，在營(yíng)造一個(gè)全球最具競(jìng)爭(zhēng)力的生態(tài)環(huán)境等方面，都還有較大差距，還有很多工作要做?！彼ㄗh，進(jìn)一步做好以下八個(gè)方面的工作。

一、深化創(chuàng)新藥臨床價(jià)值的認(rèn)識(shí)。

人們對(duì)創(chuàng)新藥本質(zhì)和發(fā)展規(guī)律的認(rèn)識(shí)是逐步形成的。創(chuàng)新藥一般具有專利、臨床適應(yīng)癥結(jié)論和具有市場(chǎng)推廣價(jià)值的特點(diǎn)。對(duì)創(chuàng)新藥臨床價(jià)值，應(yīng)該主要從通過(guò)雙盲隨機(jī)大樣本臨床對(duì)照試驗(yàn)確證的對(duì)某種疾病適應(yīng)癥有效性安全性結(jié)論來(lái)認(rèn)識(shí)。

創(chuàng)新藥研發(fā)高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長(zhǎng)周期的特點(diǎn)，更多體現(xiàn)在藥物療效的求證過(guò)程中。藥物的研發(fā)投入的70%以上花費(fèi)在臨床試驗(yàn)上。多個(gè)適應(yīng)癥的開發(fā)，投入數(shù)額更多，臨床試驗(yàn)投入占比更大。

對(duì)企業(yè)提供未經(jīng)披露的臨床試驗(yàn)等數(shù)據(jù)實(shí)施保護(hù)，與專利保護(hù)互為補(bǔ)充，是鼓勵(lì)生物醫(yī)藥創(chuàng)新最重要的制度安排。

藥物臨床價(jià)值的評(píng)估要建立在適應(yīng)癥有效安全結(jié)論及相關(guān)數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上。

——填補(bǔ)臨床空白，解決未被滿足臨床需求，屬于全球首創(chuàng)、填補(bǔ)空白的創(chuàng)新。

——臨床研究結(jié)果證明能夠比現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療藥物延長(zhǎng)生命、提高療效、減少副作用的藥物，屬于同類適應(yīng)癥最好的創(chuàng)新。

——雖然療效和安全性相當(dāng)，但能夠打破壟斷、促進(jìn)競(jìng)爭(zhēng)、給患者更多選擇，這一類藥物也應(yīng)該定義為創(chuàng)新藥。

化學(xué)仿制藥不屬于創(chuàng)新藥，但開發(fā)仿制藥物，特別是一些難以溶解和滲透的化學(xué)藥物開發(fā)，技術(shù)難度大，也需要?jiǎng)?chuàng)新。

創(chuàng)新藥最重要的標(biāo)準(zhǔn)就是通過(guò)雙盲隨機(jī)大樣本臨床試驗(yàn)確證的適應(yīng)癥結(jié)論。

決定一種藥物的開發(fā)和上市，不僅僅是對(duì)某種適應(yīng)癥有效安全，而且應(yīng)當(dāng)比現(xiàn)有臨床使用的藥物具有更好的療效、更少的副作用、更便利的給藥方式，給患者帶來(lái)新的獲益，具有市場(chǎng)推廣價(jià)值。

企業(yè)不會(huì)投入資金開發(fā)一個(gè)比現(xiàn)有治療手段更差的藥物，市場(chǎng)會(huì)拋棄這樣的藥物。藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)不會(huì)同意企業(yè)做這種既浪費(fèi)臨床資源又浪費(fèi)審評(píng)資源的臨床試驗(yàn)。

最終批準(zhǔn)上市的藥品能否被醫(yī)生和患者所接受，要靠市場(chǎng)檢驗(yàn)。

認(rèn)識(shí)創(chuàng)新藥的這些本質(zhì)特征和研發(fā)規(guī)律，可以幫助我們正確認(rèn)識(shí)創(chuàng)新藥的臨床價(jià)值，對(duì)鼓勵(lì)和支持創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展具有重要意義。

二、加強(qiáng)生命科學(xué)基礎(chǔ)研究。

生命科學(xué)的基礎(chǔ)研究決定著生物醫(yī)藥創(chuàng)新的深度和廣度。

近年來(lái)，我們國(guó)家基礎(chǔ)研究的投入年均增幅達(dá)到15%，投入基礎(chǔ)研究的經(jīng)費(fèi)有了大幅度增加，但生命科學(xué)領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究與發(fā)達(dá)國(guó)家還有很大的差距。國(guó)家支持基礎(chǔ)研究的經(jīng)費(fèi)應(yīng)該進(jìn)一步向生命科學(xué)傾斜。

民間投資對(duì)生命科學(xué)基礎(chǔ)研究的支持，正在成為科學(xué)研究的重要力量。要進(jìn)一步完善政策，鼓勵(lì)社會(huì)資金投向生命科學(xué)的基礎(chǔ)研究。生命科學(xué)基礎(chǔ)研究往往取得意想不到的應(yīng)用前景。

要鼓勵(lì)個(gè)人和企業(yè)設(shè)立基金支持基礎(chǔ)科學(xué)研究，獎(jiǎng)勵(lì)科學(xué)研究取得重大突破的科學(xué)家。

三、改革創(chuàng)新藥價(jià)格形成機(jī)制和醫(yī)保支付辦法。

創(chuàng)新藥價(jià)格是在全球市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)中形成的。不能明確這個(gè)基本原則，市場(chǎng)就會(huì)變得不可預(yù)期，就很難有人投資創(chuàng)新藥。

我們現(xiàn)在的基本醫(yī)療保障制度，是建立在仿制藥產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)上，基本定位是“低水平、廣覆蓋、保基本”，職工個(gè)人賬戶、地方統(tǒng)籌、按價(jià)格比例支付、大病封頂?shù)闹贫瓤蚣芤呀?jīng)形成，所有的醫(yī)保資金都已用于支付現(xiàn)有列入醫(yī)保報(bào)銷目錄的藥品和服務(wù)，沒(méi)有額外的資金支付成批量上市的創(chuàng)新藥。醫(yī)保資金還面臨著理順醫(yī)療服務(wù)價(jià)格的壓力，面臨著早發(fā)現(xiàn)、早預(yù)防、早治療和慢性疾病日常管理的壓力，面臨著人均預(yù)期壽命提高、老齡人口比重上升的壓力等等。

解決上述矛盾，必須大力發(fā)展商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)，建立多層次醫(yī)療保障體系，為創(chuàng)新藥開辟新的支付渠道。

發(fā)展商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)，必須明確基本醫(yī)療保障的邊界，明確基本醫(yī)療“?；尽钡膬?nèi)涵和外延，這樣才能為商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)創(chuàng)造發(fā)展的空間；必須公開各類疾病醫(yī)療數(shù)據(jù)，便于保險(xiǎn)公司在精算的基礎(chǔ)上推出適當(dāng)?shù)尼t(yī)療保險(xiǎn)產(chǎn)品；必須抓緊制定商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)法，依法規(guī)范承保人和投保人的權(quán)利義務(wù)；必須推進(jìn)商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)管理體制改革，實(shí)行醫(yī)保部門統(tǒng)一管理，實(shí)現(xiàn)基本醫(yī)療保障與商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)的有效銜接、無(wú)縫對(duì)接。

任何創(chuàng)新產(chǎn)品都是有支付能力的群體為創(chuàng)新產(chǎn)品買單，逐步惠及廣大人民群眾。

四、研究建立老年人基本醫(yī)療保障制度。

老年人養(yǎng)老的核心問(wèn)題是醫(yī)療和失能照護(hù)。老年人患病是大概率事件，對(duì)這種必然性的問(wèn)題應(yīng)當(dāng)通過(guò)政府提供公共服務(wù)的方式解決。建議改革現(xiàn)有的基本醫(yī)療保障制度，把征收工資6%的職工醫(yī)療保險(xiǎn)金統(tǒng)籌部分改為醫(yī)療保險(xiǎn)稅，再加上現(xiàn)行對(duì)城鄉(xiāng)居民醫(yī)保資金的補(bǔ)助，專項(xiàng)用于65歲以上老年人的基本醫(yī)療和照護(hù)服務(wù)，委托社保機(jī)構(gòu)經(jīng)辦。

同時(shí)，鼓勵(lì)保險(xiǎn)公司推出老年人補(bǔ)充商業(yè)保險(xiǎn)，解決部分人群看專家、吃好藥、住單間等多層次醫(yī)療需求。

五、深化公立醫(yī)院補(bǔ)償機(jī)制改革。

要取消創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)院的各種不合理限制，引導(dǎo)醫(yī)院應(yīng)當(dāng)采購(gòu)的盡量采購(gòu)，引導(dǎo)醫(yī)生應(yīng)當(dāng)使用的盡量使用。

深化公立醫(yī)院改革，當(dāng)務(wù)之急是解決醫(yī)療服務(wù)價(jià)格偏低問(wèn)題。醫(yī)療服務(wù)價(jià)格偏低，導(dǎo)致很多醫(yī)療領(lǐng)域有需求無(wú)供給或供給嚴(yán)重不足，人民日益增長(zhǎng)的醫(yī)療需求尤其是多層次需求得不到滿足。

要按照總量控制、結(jié)構(gòu)調(diào)整的原則，在基本不增加社會(huì)醫(yī)藥費(fèi)總負(fù)擔(dān)的前提下，大幅度提高醫(yī)療服務(wù)價(jià)格，取消用藥品、耗材、檢查檢驗(yàn)結(jié)余補(bǔ)償醫(yī)療服務(wù)支出的政策。嚴(yán)格控制醫(yī)院收入總量，減少過(guò)度醫(yī)療。一些地方的改革實(shí)踐證明，我們可以做到在基本不增加社會(huì)醫(yī)藥費(fèi)總負(fù)擔(dān)前提下實(shí)現(xiàn)醫(yī)療服務(wù)價(jià)格合理化。

六、進(jìn)一步完善藥品審評(píng)審批制度。

應(yīng)該加強(qiáng)創(chuàng)新藥臨床價(jià)值的宣傳，公開創(chuàng)新藥上市的技術(shù)審評(píng)結(jié)論和藥品有效性、安全性數(shù)據(jù)。

應(yīng)該繼續(xù)增加審評(píng)員數(shù)量，提高審評(píng)員待遇，確保審評(píng)員招得進(jìn)、留得住，確保審評(píng)員數(shù)量與審評(píng)工作量相匹配。

七、切實(shí)落實(shí)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的各項(xiàng)政策。

對(duì)所有在專利期內(nèi)上市的創(chuàng)新藥都應(yīng)當(dāng)給予專利期補(bǔ)償。簡(jiǎn)化專利期補(bǔ)償計(jì)算程序，力爭(zhēng)在藥品批準(zhǔn)上市的同時(shí)，公布專利期補(bǔ)償時(shí)間，并載入上市藥品目錄集（即橙皮書）。

切實(shí)落實(shí)藥物專利爭(zhēng)端早期解決機(jī)制的各項(xiàng)規(guī)定，確保在專利未到期之前，仿制藥不得上市。對(duì)侵犯知識(shí)產(chǎn)權(quán)違法行為，給予懲罰性賠償?shù)奶幜P。

數(shù)據(jù)保護(hù)制度是我們加入世界貿(mào)易組織做出的承諾，對(duì)于開發(fā)新的藥物適應(yīng)癥，鼓勵(lì)兒童用藥和罕見病藥物開發(fā)意義重大，應(yīng)當(dāng)抓緊建立。

八、加強(qiáng)創(chuàng)新藥的國(guó)際合作。

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